百特、CTI新白血病药物临床三期取得进展

2015年3月10日讯/生物谷BIOON/--十五个月以前，百特医疗和CTI生物公司（现为CellTherapeutics）签订了一份协议，合作开发治疗骨髓纤维化药物pacritinib。协议规定，百特公司将向CellTherapeutics支付6000万美元的预付款和高达1亿1千2百万美元的里程碑奖金。
这一协议对当时刚刚被FDA拒之门外的CellTherapeutics公司来说无疑是雪中送炭。如今，两家公司终于宣布这一药物临床三期研究取得积极进展。临床三期研究显示，pacritinib治疗组患者的脾脏体积出现显著缩小。而此次临床三期研究的首要终点为pacritinib治疗组的脾脏体积缩小程度比对照JAK2抑制物治疗组脾脏体积缩小程度多达35%以上。
此外，研究还显示，有50名患者对输血治疗的依赖性下降。在安全性方面，此次临床三期研究结果的数据与此前的临床二期研究一致，有三名患者因副作用而停止用药，五名患者因出现腹泻而降低用药剂量。
研究人员介绍称，虽然目前JAK2抑制物类疗法能够有效治疗骨髓纤维化，但是一些患者在接受这类药物治疗时会出现血小板减少的副作用。而pacritinib则有望能够填补临床这一空白。
两家公司并未透露详细的临床三期数据，仅表示将稍后举行一个相关学术研讨会来公布实验数据细节。但首次积极结果的影响，CellTherapeutics的股价上扬17%之多。不过，这并不意味着pacritinib的上市之路就此高枕无忧。
鉴于CellTherapeutics公司开发pixantrone的坎坷经历，更多的分析人士则表现出审慎的态度。此前公司推出的另一种抗肿瘤药物Pixuvri(pixantrone)的上市之路也是波折重重。
虽然欧盟最终以有条件批准的方式批准这一药物上市，但Pixuvri的表现并不乐观，2014年前九个月的销售额仅为400万美元。因此，pacritinib是否能为百特公司和CellTherapeutics带来惊喜尚未可知。
详细英文报道：
Some15monthsafterBaxter($BAX)signedonwithCTIBioPharma--thencalledCellTherapeutics--onalate-stagetherapyformyelofibrosiscalledpacritinib,thepartnerssaytheyhavecomeupwithstatisticallysignificanttoplinedataonitseffectivenessandsafety.Butafterthebiotechsmanytwistsandturnstakentryingtoadvancepixantroneovertheyears,afewlongtimeobserverspreferredtowaitandseetheactualnumbersbeforedecidingforthemselves.
CTI($CTIC)got$60millionupfrontandapromiseof$112millionindevelopmentmilestonesfromBaxterbackinthefallof2013fortheirpartnership,gainingsomebadlyneededcredibilityforitselfaftertheFDAscornedpixantroneandthebiotechsfailedattempttowinanapprovalforlymphoma.Thismorninginvestigatorssaythattheirbloodcancerdrugproducedastatisticallysignificantresponseinreductionofspleenvolume,evenregardlessoflowinitialplateletcounts,butsaidthedetailswillbeheldbackforascientificconference.Theprimaryendpointwasareductionof35%ormoreinspleenvolumecomparedwithbestavailabletherapy--asidefromJAK2inhibitors.
Therewasalsoareductionintransfusiondependenceinagroupof50patients.Onthesafetyfrontthreepatientsstoppedtherapyand9morehadtohavetheirdosesreducedduetodiarrhea,thoughtheresearcherssaythatthesafetyprofilelooked"consistent"withPhaseII.
CTIsshotjumpedabout17%onthenewsinpremarkettrading,evidenceoftheskepticismthatthebiotechgenerates.
"DespitetheintroductionofJAK2inhibitorsaseffectivetherapiesforpatientswithmyelofibrosis,thereremainsatreatmentgapforpatientswithdisease-relatedortreatmentemergentthrombocytopenia.Thecurrentlyapproveddrugmayrequiredosetitrationtolesseffectivedosesinthispatientpopulation,thuslimitingourabilitytoeffectivelytreatthem.ResultsfromthePERSIST-1randomizedtrialdemonstratethatpacritinibcouldaddressthisunmetmedicalneed,"saidClaireHarrison,oneoftheprincipalinvestigatorsforPERSIST-1.
Thereissomehistoricaldataonpacritinib.InS*BiosPhaseIIwith34patients24%ofpatientshadareductioninspleenvolumeof35%ormore.
ItshistorysuggestsCTIfacesapainstakingreviewbyregulatorsbeforeitcanexpecttogettothemarketwiththisdrug.
Inearly2010,regulatorsandexpertsscathinglyobjectedtoCTIs(CellTherapeutics)developmentprocessandapplicationforPixuvri(pixantrone),bluntlyobjectingtothedataasinadequateforanapproval.CellTherapeuticsfounditselfopposedbyRichardPazdur,thepowerfuloncologydrug-reviewchiefattheagency.Andlaterthebiotechsparkedconsiderablecontroversywhenitunexpectedlyyankeditsnewapplicationforthetreatmentafterclaimingitneededmoretimetoprepforanadvisorycommitteereview.TheEUprovidedaconditionalapprovalforPixuvri,though,whichgeneratedalittlemorethan$4millioninnetproductsalesinthefirst9monthsof2014.

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