阿斯利康联姻哈佛干细胞向糖尿病发起挑战，背后有着非常感人的故事

2015年3月25日讯/生物谷BIOON/--英国2大制药巨头葛兰素史克（GSK）和阿斯利康（AZN）最近好忙！前面葛兰素史克刚牵手冷泉港向肥胖和二型糖尿病发起冲锋，这边阿斯利康（AZN）也不甘示弱联姻哈佛干细胞研究所（HSCI）向糖尿病发起挑战。该公司近日与HSCI签署了一项为期5年的研究合作，将一种干细胞制造人类胰岛β细胞的突破性技术，用于其化合物文库的筛选，寻找有望恢复胰岛β细胞活力的潜在新药。该项合作的另一初衷，是为更好地了解糖尿病患者体内胰岛β细胞功能的衰退机制，相关研究成果将通过同行评议的期刊向科学界公布。
在1-型糖尿病患者体内，胰岛β细胞被自体免疫反应所摧毁，患者必须注射胰岛素来维持正常的血糖水平。而在2型糖尿病患者体内，胰岛β细胞要么不正常工作要么数量减少。但人类β细胞在数量和可用性方面的局限，限制了该方面的研究。若能通过干细胞产生无限的胰岛β细胞，就能满足众多患者的需要，同时将成为干细胞生物学应用到临床治疗工作的重大尝试。
哈佛干细胞研究所（HSCI）联合主席兼霍华德休斯医学研究所研究员DouglasA.Melton教授领导的研究团队开发出了一种突破性技术，可利用成人细胞直接生成的人类诱导多能干细胞（iPSC）制备大量的胰岛β细胞，这些细胞能够产生胰岛素，而且在所有重要指标方面均与正常人体中的胰岛β细胞相似。
根据双方达成的协议，阿斯利康将为HSCI的一支研究队伍提供资金支持，同时将在瑞典建立一支公司的内部队伍。双方的科学家将协力探索糖尿病患者体内胰岛β细胞功能和质量衰退背后的生物学机制，同时将采用制备的胰岛β细胞来筛查化合物文库，寻找有望恢复胰岛β细胞活力的潜在新药。该项合作的财务条款尚未披露。
背后的感人故事
特别值得一提的是，这一合作的关键人物DouglasA.Melton教授背后有着非常感人的满满正能量的故事，他的儿子和女儿（现年24和28岁）均在幼年时期确诊1型糖尿病，而他本人最初的研究方向也并非糖尿病。为了救孩子，他大胆将实验室重组转向糖尿病研究，在2001年干细胞研究没有联邦资金支持的情况下，自己拉私募资金潜心研究多年于2008年取得重大技术突破，成为该领域的泰山北斗。就在最近，他创立的干细胞公司SemmaTherapeutics成功融资4400万美元，并且获得了诺华的非公开协议。
在这里，生物谷小编深受感动的同时，也对他、他的孩子及所创建的SemmaTherapeutics公司送上深深的祝福，另外也祝愿制药巨头阿斯利康与HSCI的合作能圆满成功，让我们一起期待！
英文原文：AstraZenecatocollaboratewiththeHarvardStemCellInstituteindiabetes
Wednesday,25March2015
AstraZenecatodayannouncedthatithasenteredintoafive-yearresearchcollaborationwiththeHarvardStemCellInstitute(HSCI)toadaptatechniquethatcreateshumanbetacellsfromstemcellsforuseinscreensofAstraZeneca’scompoundlibraryinthesearchfornewtreatmentsfordiabetes.Thecollaborationalsoaimstobetterunderstandhowthefunctionofbetacellsdeclinesindiabetesandresearchfindingswillbemadeavailabletothebroaderscientificcommunitythroughpeer-reviewedpublications.
InpeoplewithType1diabetes,betacellsaredestroyedbyanautoimmuneresponseandpatientsmustinjectinsulintomaintainnormalbloodglucoselevels.InType2diabetes,thebetacellseitherfailtofunctionproperlyortheirnumbersdecrease.Humanbetacellsforresearchareextremelylimitedinnumberandavailability.However,ateamledbyHSCIco-chairmanandHowardHughesMedicalInstituteInvestigator,ProfessorDougMelton,hasdevelopedatechniquewhichallowslimitlessquantitiesofbetacellstobeproducedfromhumaninducedpluripotentstemcellsgenerateddirectlyfromadultcells,similarinallimportantrespectstothosefoundinhealthyindividuals1.
AstraZenecawillprovidefundingforateamofinvestigatorsatHSCIleadbyProfessorMeltonaswellasestablishinganin-houseteaminMölndal,Sweden,dedicatedtothecollaboration.Scientistsfromeachorganisationwillworktogethertounderstandthebiologybehindthelossofhumanbetacellfunctionandmassindiabetes,andtoscreencompoundsagainstthecellsproducedtosearchforpotentialnewmedicinesthatcouldrestorebetacellactivityindiabeticpatients.
MarcusSchindler,HeadofCardiovascularandMetabolicDiseases,InnovativeMedicinesandEarlyDevelopment,AstraZeneca,said:“WeareexcitedaboutthepotentialofthislatestcollaborationwithHarvardUniversity.ProfessorMelton’sgrouphasmadeanextraordinarybreakthroughinthedifferentiationofhumanstemcellsintohumanbetacellsandourscientistsareextremelyexcitedtobeworkingalongsidehisteam.Harnessingthisnewtechnologyhasthepotentialtotransformtheresearchanddevelopmentofnewtreatmentsforpatientswithdiabetes.”
IsaacT.Kohlberg,HeadoftheOfficeofTechnologyDevelopmentatHarvardUniversity,said:“AstraZeneca’scommitmenttoestablishandfundthiscollaborationwillhelpadvancethedevelopmentofnewmedicinesthatmayamelioratetheneedfordiabeticstoinjectinsulin,andpreventthenumerous,potentiallyfatalcomplicationsofdiabetes.Thiscollaborationisanidealexampleofhowacademiaandindustryshouldworktogethertoservethepublicinterestandmakeadifferenceinthelivesofpatients.”
ThecollaborationisalignedwithAstraZeneca’sstrategicresearchapproachindiabeteswhichisaimedatrestoringthefunctionofthepancreaticbetacellsaswellasinsulinsensitivity,irrespectiveoftherapeuticmodality.
NOTESTOEDITORS
AbouttheDepartmentofStemCellandRegenerativeBiologyandHarvardStemCellInstitute(HSCI)
TheDepartmentofStemCellandRegenerativeBiologyatHarvardUniversityandHSCIadvancetheunderstandingofhumandevelopmentanddisease,supportthediscoveryofstemcell-basedtherapiesandcuresfordiseases,createcollaborationsacrosstraditionalinstitutionalanddisciplinaryboundaries,andteachandtrainthenextgenerationofleadingstemcellscientists.
AboutHarvardUniversity’sOfficeofTechnologyDevelopment
TheHarvardOfficeofTechnologyDevelopment(OTD)isresponsibleforallactivitiespertainingtotheevaluation,patentingandlicensingofnewinventionsanddiscoveriesmadeatHarvardUniversityandHarvardMedicalSchool.OTDalsoservestofurtherthedevelopmentofHarvardtechnologiesthroughtheestablishmentofsponsoredresearchcollaborationswithindustry.OTDsmissionistopromotethepublicgoodbyfosteringinnovationandtranslatingnewinventionsmadeatHarvardintousefulproductsavailableandbeneficialtosociety.
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