FDA批准Tekmira继续埃博拉RNAi疗法临床研究

2015年4月12日讯/生物谷BIOON/--在过去的2014年中，西非爆发了大规模的埃博拉疫情。这一疫情也牵动了世界各国的神经。虽然此次疫情目前已经得到了有效控制，而死亡率相较于过去疫情也有明显降低，但是开发有效治疗埃博拉病毒的疗法仍被提上了各大生物医药巨头和各国政府的日程。
最近，FDA表示已经批准加拿大生物医药公司Tekmira继续进行其利用RNAi技术TKM-Ebola治疗埃博拉病毒的临床一期研究。而在2014年七月份，FDA因为这种疗法可能存在安全隐患为由暂停了这一研究项目。2014年八月份，FDA放宽了对TKM-Ebola的限制，批准公司在已确诊感染埃博拉病毒的患者体内进行试验，但仍禁止其进行进一步的临床研究。
此次，FDA批准Tekmira公司将TKM-Ebola疗法的剂量扩大至健康志愿者，并将其药物上限定为0.24mg/kg/天。Tekmira公司将于未来几周内开展进一步的临床一期研究。此次研究中志愿者将分别接受TKM-Ebola或安慰剂以观察这种药物是否安全，据了解整个研究过程将持续七天。而Tekmira公司的这一埃博拉疗法研究得到了美国卫生部的支持。
目前包括强生、葛兰素史克以及默沙东等公司在内的医药巨头都在埃博拉疗法领域投入了大量的人力物力。然而，随着西非此次的埃博拉疫情得到控制，研究人员在招募埃博拉患者的过程中受到了较大阻碍，预计这一情况可能会对相关药物的研发造成一定影响。
加拿大的Tekmira公司主要致力于RNAi疗法的应用开发。除了TKM-Ebola之外，公司目前还在进行利用RNAi技术治疗乙肝、肿瘤等领域疾病的研究。
详细英文报道：
CanadianbiotechTekmiraPharmaceuticals($TKMR)isplanningtoresumeitsPhaseIstudyofaninvestigationaltreatmentforEbolanowthattheFDAhaswavedoffsomelingeringsafetyconcerns.
TheagencyhadeffectivelyhalteddevelopmentofTKM-Ebola,anRNAitherapy,backinJulyoverconcernsthatitmightbeunsafeforadministrationinhealthyvolunteers.TheFDAlooseneditsholdonthedruginAugusttoallowfordosingofpatientswithsuspectedorconfirmedEbola,butthetreatmentsbroaderPhaseIprogramremainedonice.
Now,regulatorshaveagainmodifiedtheirclinicalholdtoallowTekmiratodosehealthyvolunteerswithasmuchas0.24milligramsofTKM-Ebolaperkilogramperday,andthecompanyisplanningtogetitsPhaseIsafetytrialbackupandrunninginthecomingweeks.Inthestudy,patientswillgeteitherTKM-Ebolaorplaceboforupto7days,andTekmiraexpectstohavesafetydatainhandinthesecondhalfofthisyear.
TekmirasshareshavesoaredandplummetedalongwithTKM-Ebolasup-and-downdevelopmentoverthepastyear,fueledbythenow-subsidedoutbreakofthevirusinWestAfrica.Julysclinicalholdsentthebiotechdownmorethan20%,whiletheFDAsgradualthawinghelpeditascendtoanall-timehighinOctoberasinvestorsralliedaroundthedrugspotential.ButthesimultaneousimprovementofconditionsinAfricahavedampenedenthusiasmforEbolatreatments,andFridaysnewssentthebiotechssharesupjust2%.
Meanwhile,thewaningnumbersofEbolacasesaremakingitdifficultforglobaloutreachorganizationsandpharmaorganizationstocompletetrialsfornewtreatmentsandvaccinesforthevirus.CompaniesincludingJohnson&Johnson($JNJ),GlaxoSmithKline($GSK)andMerck($MRK)areworkingwithhealthauthoritiestostudypotentialcuresinAfrica,anddecliningratesofinfection--whileunquestionablygoodforthecontinent--aremakingenrollmentdifficult.
TekmiraisdevelopingitsEbolatreatmentundera$140millioncontractwiththeU.S.DepartmentofDefense.BeyondTKM-Ebola,thecompanyspipelineislargelyfocusedonhepatitisB,forwhichithas8candidatesinvariousstagesofearlydevelopment.TekmirasRNAiplatformalsoincludespotentialtreatmentsforcancerandmetabolicdisease.

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