基因疗法辉煌难在Celladon黯然裁员

2015年4月28日讯/生物谷BIOON/--位于圣迭戈的生物医药公司Celladon在2014年曾经风光无限，公司开发的用于治疗心脏衰竭的基因疗法药物Mydicar获得了FDA的突破性药物疗法认证，这也是首个获此殊荣的基因疗法。然而，时隔仅仅一年，整个形势急转直下。
就在上周，公司突然宣布Mydicar在CUPID2二期临床研究中彻底失败，错过实验一级和二级终点（实验一级终点为心衰诱发住院事件，二级终点为全因死亡、心脏移植、和体外循环支持治疗事件。）
Mydicar是通过促进人体心脏组织中一种名为SERCA2a的表达来治疗心脏衰竭的药物。SERCA2a在心肌细胞的钙离子循环中扮演着重要角色。Celladon的研究人员利用一种良性病毒将相应基因片段输送至患者体内，此前研究证明这种疗法具有出色疗效。然而此次临床二期研究结果无疑给公司致命打击。公司股价暴跌，市值蒸发逾80%之多。公司CEOKrisztinaZsebo对这一结果表示震惊和失望。目前研究人员仍然在深入分析数据。不过，受此影响，公司已经开始着手考虑裁员和节省开支等措施。
目前美国约有35万名被确诊为患有慢性心力衰竭的患者。而目前这一领域已经有20年没有新药上市。心衰是一个非常常见、非常复杂的疾病，多年来没有什么进展。前年诺华的Serelaxin在一个三期临床实验虽然仅达到部分疗效终点，但作为安全性终点意外发现Serelaxin能降低6个月死亡率，曾令很多人对这个产品抱有很大希望。但去年被FDA专家组11：0枪毙，欧盟也拒绝了该药的上市申请。此次的研究结果对整个心脏病药物研究市场都算得上一个重大打击。
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CelladonAnticipatesLayoffsAfterItsGeneTherapyTrialFails

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