安进获得CHMP关于“REPATHA用于高胆固醇治疗”的积极意见

北京2015年5月29日电/美通社/--安进（NASDAQ：AMGN）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）采纳了一项对RepathaTM（evolocumab）上市许可的积极意见，推荐批准该药用于某些高胆固醇血症患者的治疗。Repatha是一种可抑制前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin9型（PCSK9）的试验性全人源化单克隆抗体，PCSK9是一种能够降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）或“坏”胆固醇能力的蛋白[1]。
CHMP推荐授予Repatha上市许可用于： •作为饮食的一种辅助疗法，用于治疗原发性（杂合子家族性和非家族性[HeFH]）或混合性血脂异常成年患者：•联合他汀类药物、或者联合他汀类及其他降脂疗法，用于接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗仍无法达到LDL-C目标的患者，或者 •单独或联合其他降脂疗法，用于不能耐受或者他汀类药物禁忌的患者。 •联合其他降脂疗法，用于成人或12岁及以上年龄的纯合子家族性（HoFH）患者。 Repatha对心血管发病率和死亡率的影响尚未确定。 安进研发执行副总裁、医学博士肖恩∙哈珀称，“我们很高兴获得CHMP关于Repatha的积极意见，这意味着我们向着为接受现有治疗仍无法达到LDL胆固醇目标值的欧洲高胆固醇血症患者提供新治疗选择又迈进了重要的一步”。哈珀博士还指出，“无法控制的高胆固醇血症是医疗体系的一项负担，我们期待继续与监管当局合作，将Repatha带给整个欧洲的患者”。 冰岛和挪威的CHMP成员也同意授予Repatha用于上述推荐适应症的上市许可。 欧盟委员会（EC）将审核CHMP的积极意见，EC有权批准药物在欧盟的使用。如果获得批准，Repatha将在欧盟28个成员国获得有统一标签的集中上市许可。作为欧洲经济区（EEA）成员，挪威、冰岛和列支敦斯登将基于EC的决定作出相应决策。 CHMP的意见基于大约6800例患者的数据为基础，其中包括10项3期研究中的超过4500例高胆固醇血症患者。3期研究评价了Repatha用于胆固醇升高患者的安全性和有效性，包括接受他汀类药物，联合或不联合其他降脂疗法的患者；不耐受他汀类药物的患者、HeFH患者、以及HoFH（一种罕见且严重的遗传性疾病）患者[2]。 在欧洲，多达54%的25岁及以上人群总胆固醇水平>=5.0mmol/L（>=190mg/dL）[3]。高胆固醇（尤其是LDL-C升高）是最常见的一类血脂异常（血脂异常是指血液中的胆固醇和/或脂肪异常）[4,5]。LDL-C升高被认为是心血管疾病的主要危险因素[6,7]。 关于RepathaTM（evolocumab） RepathaTM（evolocumab）是一种可抑制前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin9型（PCSK9）的全人源化单克隆抗体[1]。PCSK9是一种能够降解LDL受体，从而降低肝脏从血液中清除LDL-C或“坏”胆固醇的能力的蛋白[8]。Repatha由安进的科学家研发获得，用于结合PCSK9，从而抑制PCSK9与肝脏表面LDL受体的结合。在PCSK9缺失的条件下，肝脏表面的LDL受体水平更高，从而能够更有效地清除血液中的LDL-C[1]。 美国食品药品监督管理局（FDA）和EMA已暂时批准商品名Repatha的使用。 关于PROFICIO：RepathaTM（evolocumab）临床研究项目 PROFICIO（不同人群中使用PCSK9抑制剂降低LDL-C以及心血管结局的研究项目）是一项大型全面的临床研究项目，在22项临床研究共计划入选的35,000例患者中评价RepathaTM（evolocumab）。 3期研究项目包括16项临床研究，旨在对每2周一次和每月一次接受Repatha治疗的多种患者人群中进行评价，包括：在高脂血症患者中与他汀类药物联合用药（LAPLACE-2和YUKAWA-2）；在不能耐受他汀类药物的高脂血症患者中（GAUSS-2和GAUSS-3）；在高脂血症患者中单药治疗（MENDEL-2）；在由杂合子（RUTHERFORD-2和TAUSSIG）和纯合子（TESLA和TAUSSIG）家族性等遗传性疾病引起胆固醇水平升高的患者中；以及Repatha对于脂蛋白代谢的作用（FLOREY），和Repatha在接受他汀类治疗的高脂血症患者中的用药管理（THOMAS-1和THOMAS-2）。 Repatha的3期研究项目中有5项正在进行的研究将提供长期的安全性和有效性数据，这些研究包括：FOURIER研究（风险升高的受试者中PCSK9抑制的进一步减少心血管结局研究），该研究在大约27500例心血管疾病患者中评估Repatha合并他汀类治疗相比于安慰剂合并他汀类治疗，是否能够降低再发心血管事件；EBBINGHAUS研究（评估PCSK9结合抗体对于心血管高风险受试者认知健康影响研究），该研究在FOURIER的一个子集患者中评估Repatha对于认知功能的影响；在完成任一3期研究的高胆固醇血症患者中开展的OSLER-2研究（降低LDL-C研究的开放标签长期评估研究-2）；GLAGOV研究（全球利用血管内超声评估PCSK9抗体逆转斑块），该研究将在近950例接受心导管术的患者中评估Repatha对于冠状动脉粥样硬化的疗效；TAUSSIG研究（评价PCSK9抑制剂在遗传性LDL异常受试者中的长期应用该研究在严重家族性患者（包括纯合子家族性患者）中评估Repatha的长期安全性以及降低LDL-C的有效性。DESCARTES研究（PCSK9抗体相比安慰剂的长期疗效研究）是一项在有心血管疾病风险的高脂血症患者中评估Repatha长期安全性和有效性研究，该研究已完成。医药网新闻