PhRMA：420种在研神经系统疾病药物报告

2015年7月16日讯/生物谷BIOON/--神经系统疾病是指影响神经系统的疾病，其种类超过600种，尽管有一些是大众所熟知的，如癫痫、多发性硬化症和帕金森，但大多数都属于罕见病范畴，仅影响极少一部分群体。根据比尔及梅林达•盖茨基金会公布的一项研究，神经系统疾病代表了8%的全球健康负担，其中尤其突出的是中风、偏头痛和癫痫。
近日，美国药品研究与制造商协会（PhRMA）发布报告指出，目前，在美国有420种新药处于临床开发阶段，用于治疗多种神经系统疾病，包括癫痫、阿尔茨海默氏症（AD）、多发性硬化症（MS）及帕金森等，其中：慢性疼痛（94种）、阿尔茨海默氏症（59种）、脑肿瘤（包括胶质瘤，58种）、多发性硬化症（33种）、帕金森（31种）、癫痫（22种）。另有其他一些药物开发用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑损伤、亨廷顿氏舞蹈症、偏头痛、脊髓损伤、神经系统遗传性疾病及中风等。详细药品名单见《2015MedicinesinDevelopmentforNeurologicalDisorders》。

报告指出，近年来，科学界已经取得了巨大进步，从分子和基因层面部分了解了神经系统如何工作，这反过来将有助于开发更有效的治疗方法。然而，仍有相当多的神经系统疾病尚不清楚其疾病机理，或无治疗药物，抑或缺乏更新更有效的治疗选择。目前，业界、学界及各国政府正在携手推进对多种神经系统疾病潜在机理的探索，同时也在积极寻找治疗这类复杂疾病的新疗法。
相比其他领域，神经科学领域的新药研发异常艰难，临床失败风险极高，尤以阿尔茨海默氏症（AD）为最，临床失败率高达99.6%（相关阅读：阿尔茨海默药物再失败！罗坚强，不哭！）。但令人欣慰的是，尚无证据表明医药行业将要放弃，该领域的诸多失败与挫折确实让许多人失望，包括开展研究的科学家。但这些不成功的尝试却是至关重要的垫脚石，帮助推动对极其复杂的神经系统疾病的认识，同时提供新的线索并调整研究方向，让科学不断向前迈进。
处于临床开发阶段的这420个新药，代表了人类对神经科学的不懈探索，其中包含成功，更多的是挫折和失败。这些新药为全球各类神经系统疾病患者提供了新的希望，有望为患者及其家庭提供更好的治疗选择，同时让人类朝着攻克神经科学这一伟大愿景稳步前进。在此，让我们向辛勤工作在科学一线的研究人员表达最崇高的敬意：你们辛苦了！
信源：PhRMAandEpilepsyFoundationReportMoreThan400MedicinesinDevelopmenttoTreatNeurologicalDisorders
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