孤儿药开发疯狂！最具价值在研项目TOP 15

　　医药网8月12日讯　近日，欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物（ultra-orphan drugs）Strensiq（asfotase alfa）和Kanuma（sebelipase alfa）给予积极意见，从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。

　　没有哪家公司会像Alexion公司那样，基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的业务而取得成功，虽然许多其他制药公司也在试图复制Alexion公司的模式。然而，EvaluatePharma的分析表明，Alexion公司这一领先地位将在未来几年感受到压力。

　　罕见病模式受鼓舞

　　Alexion公司2只获得欧盟积极意见的罕见疾病药物：Strensiq（asfotase alfa），用于治疗儿科发病低磷酸酯酶缺乏症；Kanuma（sebelipase alfa），用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症，这2只药物还需要等待欧盟正式批准通过。届时，Alexion公司将会获得批准3款产品4个适应症，此前该公司的Soliris（eculizumab，依库珠单抗）已经获得批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒综合症（aHUS）。

　　Strensiq和Kanuma两者都是针对威胁生命的和超罕见代谢紊乱的长期酶替代疗法，目前还没有其他药物获得批准。据EvaluatePharma预计，2020年Strensiq销售额会超过8亿美元，Kanuma会超过7亿美元。

　　值得一提的是，这2只药物都是Alexion公司通过收购获得：Alexion公司最近以84亿美元收购Synageva公司获得Kanuma；2011年以4.7亿美元收购Enobia公司获得Strensiq。虽然Alexion公司收购时Strensiq开发进度慢于Kanuma，但这两起交易值之间的明显差距，暗示罕见疾病药物的估值上升。



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