PCSK9大战方兴未艾Alnylam/MedicinesRNAi新疗法再搅局

2015年8月30日讯/生物谷BIOON/--随着安进公司、再生元/赛诺菲公司的PCSK9药物先后上市，PCSK9药物市场大战已经吹响号角。然而，正当两方巨头秣马厉兵，争取霸主地位之时。Alnylam公司和Medicines公司又杀入进来搅局。两家公司宣称他们开发的新型RNAi疗法有望后来居上，成为最终的胜利者。
Alnylam公司最近在欧洲心脏病学会上公布了其ALN-PCSsc最新的临床一期研究数据。研究人员中将69名患者分为11个治疗组，测试了不同剂量以及单次注射和多次注射组的治疗效果。虽然研究人员还没有得到最终结果，但是300mg治疗组的效果令人瞩目。在单次注射治疗组中，这种RNAi药物抑制PCSK9的效果显著。经过140天的治疗，患者体内的LDL降低了44%之多。而在多次注射组中，ALN-PCSsc效果更为显著，其效果达到了64%-83%。
Praluent（赛诺菲/再生元）和Repatha（安进）的临床三期数据分别为36%-59%和60%。因此，ALN-PCSsc在降低LDL方面的确有望超过Praluent和Repatha。才外，值得注意的是，ALN-PCSsc的治疗只需要每季度甚至每半年注射一次。这也意味着该药物的治疗方案将更为简单（Praluent和Repatha平均每年要注射26次）。
虽然安进的Repatha和赛诺菲的Praluent处于领先地位，但未来该市场却肯定不会寂寞。辉瑞倍受关注的PCSK9抑制剂bococizumab（RN316）目前仍处于临床III期，相关安全性及有效性数据尚未公布。
此外，今年降脂药市场还冲出另一匹黑马—美国生物制药公司Esperion，II期临床结果显示在研药ETC-1002具有良好的降脂效果，虽然和PCSK9抑制剂降低60%LDL的疗效比有点相形见绌，但ETC-1002是口服药物，使用方便，价格可能也便宜，这一点对PCSK9抑制剂市场或构成一定冲击力。（相关阅读：PCSK9追逐赛激烈上演，安进Repatha喜获FDA批准）
不过，摆在Alnylam公司和Medicines公司面前的也并非是一片坦途。公司预计将于2017年底进行临床二期研究。整个研究预计将耗时5年之久，ALN-PCSsc能否在这五年中如愿释放潜力仍是未知之数。
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Alnylam,MedicinesCo.saynext-genPCSK9drughasblockbusterpotential
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