未经临床试验证明的抗癌药物在巴西法庭引争议

11月11日，圣保罗州法院作出宣判，撤销了之前法院要求国内最大的大学为数百位癌症末期病人提供这种化合物的法院判决。这项判决着实让许多癌症研究者松了口气。尽管这一裁判只适用于圣保罗州人民对这种药物需求的限制，学校管理人员估计这将囊括他们收到的关于这种化合物80%的订单。

该化合物，即磷酸乙醇胺，到目前为止只表现出了能够杀死培养皿培养的细胞以及小鼠体内的癌细胞的性质（A.K.Ferreiraetal.AnticancerRes.32,95–104;2012）。那些在实验室和动物研究中看起来非常有前景的药物，在人体试验中也有着极高的失败率。尽管如此，近些年，圣保罗大学（UniversityofSaoPaulo’s）的一些药剂师仍然生产这种化合物，并将它们分发给身患癌症的病人。这其中，有一小部分病人声称它们的癌症显著好转，这使得该化合物获得了“抗癌疗法奇迹”的美誉。
由于散播磷酸乙醇胺未经官方许可，圣保罗大学管理部门于2015年9月叫停了这种行为。然而，病人却因无法获得这种药物而将圣保罗大学告上法庭。2015年10月，巴西联邦最高法院判决，支持原告尝试使用该药物的权利。之后，下级法院开始授权承认大学提供这种化合物给他人的订单的合法性。大学官方声称它们立即收到了800多份订单。
巴西利亚大学生物伦理学家VolneiGarrafa认为，这项决定不仅完全无视了药学专家的意见，更是完全忽视了这种药物只经过动物实验这一事实。这样的法庭裁决会给患者和家属带来错误的期许，造成社会动荡，并混淆了什么是安全的，而什么不是。
Garrafa表示，巴西宪法保证了公民获得医疗保健的普遍权利，而且在巴西，当发生州医疗系统因过高的费用而拒绝配发药物时，病人经常因此而诉诸法院。但磷酸乙醇胺却并不属于这种情况，他补充说，因为严格来说这甚至根本不能称为一种“药物”。这种化合物还未得到巴西国家卫生监督局的许可。
有些人认为身患绝症的人有权利去尝试实验性的药物，他们将联邦最高法院先前的判决视为一场重大胜利。但对大学管理部门、药物监管部门和癌症研究者来说，这是对科学原则的公然藐视：药物在被临床试验以外的病人使用之前，应当首先证明其安全性和有效性。
圣保罗大学校长兼医生MarcoAntonio表示，这是对大学自治权的违背，如此一来，大学被视为生产某些东西的工厂，而他们本身并不认为应该这样做。
磷酸乙醇胺是组成细胞膜的脂类的重要合成原料，也可以作为激活特定细胞程序的分子信号。虽然有研究显示这种化合物可能能够杀死分离的细胞群中或小鼠体内癌细胞，但它如何引起这种反应的机制却完全不清楚。圣保罗州Butantan研究院的生化学家DurvaneiAugustoMaria相信这种化合物可能可以被运输进入癌细胞，一旦进入就会引发细胞自我毁灭的程序。圣保罗州立大学的免疫学家JamesVenturini与他的同事已经发现，磷酸乙醇胺可能调节免疫系统对癌细胞的反应，或者影响细胞分裂。
但为了使在人体使用磷酸乙醇胺合法化，Venturini认为应该在人类志愿者临床试验中严格地测试。他确信双盲的随机临床研究是非常有必要的。
而在这种临床试验之前，还应当进行进一步的临床前研究。巴西科技部研究和发展政策部长（secretaryforresearch-and-developmentpolicy）JailsonBittencourtdeAndrade表示，该部门计划为那些研究提供资金支持，他们已经邀请国内几个研究实验室开始这项工作。他还表示，如果那些试验和后续的临床试验成功，该部门还会投资扩大磷酸乙醇胺生产规模，以达到许可药物的数量和质量的研究。
这一过程还将需要几年时间。在此期间，癌症病人方的代理律师表示他们将对后来州立法院的判决提起上诉。如果上诉人上诉成功，deAndrade担心人们将不会等到药物试验完成，甚至放弃传统治疗方式而倾向使用磷酸乙醇胺。他表示，许多病人已经提前使用了药物，并表示该药物疗效显著，所以其他的病人和家属——他们现在就想使用磷酸乙醇胺。(生物谷Bioon.com)

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