重大打击！UniQure放弃向FDA提交基因疗法Glybera

2015年12月4日讯/生物谷BIOON/--如果有人要评出医药发展史上最为坎坷的疗法的话，那么基因疗法或许是最有利竞争者。经过了多年的研究，业界对于这种从基因水平上治疗疾病的方法还是心存疑虑。而最近FDA则又给了这一疗法一记重击。三个月前，FDA要求荷兰公司UniQure在再次提交其用于治疗罕见病——脂蛋白酶缺乏症（LPLD）的基因疗法Glybera审批前，还需要提交两项临床研究的数据。而在纠结了三个月后，UniQure公司最终决定放弃在美国市场上市Glybera的计划。
Glybera此前已经在欧洲市场获得批准上市，这也是首个进入临床治疗的基因疗法。然而，与这个一同载入史册的还有这种疗法高昂的价格。目前进行这种疗法的总费用高达120万美元之多。尽管如此，UniQure还是未能下定决心再进行更多的临床研究。原因在于LPLD的发病率仅为100万分之一。不过，这一结果似乎并不会对UniQure公司的财务状创造成太大影响。公司CEOJ?rnAldag在电话会议中还向投资人解释这一决定称，Glybera所治疗的LPLD具有其特殊性，因此该疗法所遇到的挫折不应当被扩大到整个基因疗法上。
尽管J?rnAldag如此仗义执言，但是基因疗法仍然是不可避免的受到了影响。事实上，作为基因疗法的先驱，今年以来UniQure公司的股价频频受挫也反映了这种悲观情绪。该消息公布当天公司股价下跌17%。而很快UniQure公司将公布基因疗法治疗B型血友病的临床研究，这家基因疗法先驱是否能扳回一城？生物谷小编与大家共同拭目以待。
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