您的位置:医药网首页 > 医药资讯 > 医药新闻 > NICE发布最终指南,推荐使用Biomarin罕见病药物Vimizim

NICE发布最终指南,推荐使用Biomarin罕见病药物Vimizim


2015年12月21日讯/生物谷BIOON/--近日,英国NICE发布最终指南,推荐罕见病——溶酶体贮积症患者使用Biomarin的Vimizim进行治疗。
溶酶体贮积症是一类遗传代谢疾病,患者由于基因突变导致溶酶体中缺乏某些酸性水解酶,从而导致生物大分子不能正常降解而在溶酶体中贮积,引起细胞组织器官功能的障碍。
此次NICE批准Vimizim用于治疗粘多糖贮积症IVa型(又被称为MPSIVa和Morquio综合征)。作为一种罕见病,目前英国只有88名患者。根据制药公司和英国NHS的协议,这88名患者将纳入保险接受治疗。
粘多糖贮积症IVa型患者缺乏降解大分子糖类的酶,导致机体无法利用这些糖,逐渐在组织和器官中累积,最终导致一系列症状,比如关节和骨骼异常、听觉视觉丧失、心脏瓣膜疾病以及疼痛。
Vimizim可以取代酶发挥作用,这是首个针对病因的治疗药物,不过价格也是异常昂贵,每人每年要花费39.5万英镑的治疗费用。然而根据制药公司和NHS达成的协议,所有临床上符合治疗标准的英国患者,将在未来5年中接受Vimizim治疗,而相关的临床数据也将用于评估该药物。
NICE技术评估部门负责人MeindertBoysen表示,NICE和Biomarin达成的协议不仅提供了可让人接受的价格,而且为这个临床效果尚不明确的药物提供了可供评估的数据。
然而,苏格兰的药物管理局以长期疗效不明、价格过高等要求拒绝了Vimizim。但值得一提的是,今年上半年FDA批准了Vimizim在美国上市,用于治疗粘多糖贮积症IVa型。Vimizim的市场空间并不大,但超高的价格仍可每年为Biomarin创造50万美元的收益。(生物谷Bioon.com)
信源:FinalNICEOKforBiomarinsVimizim
医药网新闻
返回顶部】【打印】【关闭
扫描100医药网微信二维码
视频新闻
图片新闻
医药网免责声明:
  • 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
  • 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040