Neurology：停顿和逆转在ALS发展中“并不罕见”

2015年12月23日讯/生物谷BIOON/——最近的一项PRO-ACT数据库（Pooled?Resource?Open-Access?ALS?Clinical?TrialsDatabase）分析显示：肌萎缩侧索硬化（amyotrophiclateralsclerosis，ALS）患者经常存在疾病稳定时期，有些甚至会经历短暂改善。
研究人员发现，3132位参试者在6个月的随访中，25%的ALS功能评分量表（ALSFRS）得分没有下降。在针对2105位患者为期12个月的监控中，该比例较低，为16%，但即使是在18个月的随访中，1218位患者中依然有7%保持稳定。
“根据这一信息，将解释疾病短时间稳定的应答者分析作为治疗益处的证据必须遭到质疑”美国北卡罗来纳州DurhamVA医学中心RichardBedlack及其同事们评论道。
研究团队还发现，1343位患者中，14%的患者在至少180天的周期里，修订ALSFRS中至少4项测量存在改善时期。这些逆转“并不罕见（notuncommon）”，有些是由于单项修订ALSFRS得分较之前的测量明显改善所致。
“这些可能指示测量误差，或着是对症治疗的效果”研究人员在2015年12月9日在线发表于《神经病学（Neurology）》期刊的论文中写道。
更持续的逆转——修订ALSFRS至少增加4分，持续12个月或更长时间——“更让人感兴趣”，但罕见，发生在不到1%的患者中，Bedlack等说道。
“这些可能暗示ALS样综合征，能够补偿疾病的内源机制，有害的外源环境影响被移除，甚至是未记录的治疗发挥了作用”研究团队说道。
在进行该研究时，PRO-ACT包含来自17项研究的数据，其中大多数是临床试验。不过，在将分析局限于安慰剂治疗的患者时，逆转发生的频率类似，说明逆转并非是未发现的药物治疗的效果。
存在逆转的患者组包含的男性比例显著增加，疾病发展的速度也似乎比没有逆转的患者组更为缓慢。不过研究人员表示，“难以确定这些发现的重要性。”(生物谷Bioon.com)
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doi:?10.1212/WNL.0000000000002251
http://www.neurology.org/content/early/2015/12/09/WNL.0000000000002251.abstract
HowcommonareALSplateausandreversals?
Objective:?Todeterminethefrequencyofamyotrophiclateralsclerosis(ALS)plateausandreversalsinthePooledResourceOpen-AccessALSClinicalTrials(PRO-ACT)database.
Methods:?WeanalyzedAmyotrophicLateralSclerosisFunctionalRatingScale(ALSFRS)andALSFRS–revised(ALSFRS-R)datafromPRO-ACTparticipants.Thefrequenciesofparticipantsexperiencingplateaus(periodswherescoresdidnotchange)werecalculatedover6-,12-,and18-monthepochs.Thepercentageofparticipantseverexperiencingreversals(periodswherescoresimproved)ofdifferentlengthswerealsocalculatedandplotted.
Results:?Over6months,25%of3,132participantsdidnotdecline.Over12months,16%of2,105participantsdidnotdecline.Over18months,7%of1,218participantsdidnotdecline.SmallALSreversalswerealsocommon,especiallyovershorterfollow-upintervals;14%of1,343participantshada180-dayintervalwheretheirALSFRS-Rslopewasgreaterthanzero.Fewerthan1%ofparticipantseverexperiencedimprovementsof4ormoreALSFRS-Rpointslastingatleast12months.
Conclusion:?ALSplateausandsmallreversalsarecommon,especiallyoverbriefintervals.Inlightofthesedata,stabledisease,especiallyforashortperiodoftime,shouldnotbeinterpretedasanALStreatmenteffect.LargesustainedALSreversals,ontheotherhand,arerare,potentiallyimportant,andwarrantfurtherstudy.

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