赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请

12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元SanofiGenzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商AlnylamPharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTRamyloidosis）成人患者的RNAi疗法。Patisiran在此前得到了EMA的加速审评认定，这将使得该药物的审评事件由210天缩短到150天。
Alnylam公司TTR项目副总裁兼总经理EricGreen表示：“这次patisiran向EMA提交的上市申请，是公司又一次重要的里程碑事件，也是将RNAi疗法用于到hATTR淀粉样变患者治疗的关键一步。基于APOLLO研究的试验结果，我们相信patisiran将会成为hATTR淀粉样变患者的标准治疗药物。我们非常期待在药物审评期间同EMA以及CHMP进行合作。”
赛诺菲公司罕见病治疗领域药物开发负责人RandSutherland博士表示：“hATTR淀粉样变患者的治疗选择非常有限。通过这次MAA申请提交，我们离patisiran在欧洲上市以及实现我们为全球患者带来RNAi治疗的愿景更近了一步。”
遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病，发病率和死亡率很高，全球约有5万名患者，这些患者的平均寿命为2.5-15年。
12月12日，Alnylam表示已经完成了该RNAi药物在美国FDA的新药注册申请工作。SanofiGenzyme目前正在为日本、巴西和其他国家的新药上市准备注册申请文件，预计在2018年上半年完成提交工作。在监管部门批准之后，Alnylam将负责patisiran在美国、加拿大和西欧的商业化工作，SanofiGenzyme则负责该药在全球其它国家的销售任务（包括欧盟的某些中欧和东欧国家）。
RNAi技术在20年前才被发现，该领域杰出贡献者斯坦福医学院的AndrewZ.Fire和麻省大学医学院的CraigC.Mello在2006年获得诺贝尔生理学或医学奖。RNAi药物开发经历了一条漫长而曲折的道路才能达到这一步，Alnylam公司成立之初就在进行RNAi药物patisiran的研发，Ionis公司则是另一家专注于RNAi的专业化公司。(生物谷Bioon.com）
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