“神药”匹多莫德被质疑事件暴露儿童药品短缺困局

　　医药网1月12日讯　2018年刚刚开始，中国协和医科大学药学硕士、北京和睦家医院药师门诊主任冀连梅通过个人社交平台对年销量达40亿元的匹多莫德提出质疑，直指“该药在国外医学临床试验尚处于动物研究阶段，不是仔鸡就是小白鼠，真实临床中疗效和安全性均不明确”，但在国内，这一药品80%均由儿童患者买单。

　　然而，凤凰网1月9日报道显示，“匹多莫德口服液为一种生物反应调节剂，其刺激传染病中的细胞介导和体液免疫应答，由瑞士普利化学制药公司研制并于1993年在意大利率先上市（商品名：普利莫），1998年获准在中国上市，至今已在欧洲、亚洲、美洲的23个国家上市销售。匹多莫德在全球三大洲跨国家多人种的长期大样本临床使用后证实了该产品在安全性方面的优异表现，尤其在儿童群体中的表现令人满意。”

　　这场沸沸扬扬的“神药”纷争背后，到底孰真孰假？问题症结在哪？带着种种问题，本报记者走访了相关的医学专家。

　　超范围使用 有夸大成分

　　“匹多莫德并不是以审批严格著称的美国FDA批准的药物，而是意大利人发明的一个合成药物。”据北京医院药学部主任药师、质检室主任金鹏飞博士介绍，该药物目前只有意大利、中国、韩国、俄罗斯、希腊在生产，连意大利人自己都承认需要更多的RCT临床研究来验证它在儿童急性呼吸道感染中的作用。“这大概也是这个已经存在二十多年的药物仍然进入不了欧美主流市场的原因。”

　　据国家食药监局官网显示，目前国内已批准的匹多莫德药品包括一种意大利进口匹多莫德口服液“普利莫”以及国内药厂生产的多种匹多莫德口服液、颗粒制剂。目前在全球共有12个商品名，其中6个在中国，市场份额最大。

　　“既然匹多莫德得到了国家食药监局的批准，那么医生在临床上用就无可厚非。”但是，北京大学基础医学部免疫学系副主任王月丹教授也指出，医生是否具有开此处方的能力、儿童是否存在使用的理由、患儿家长期望值过大等都值得商榷。

　　匹多莫德确实具有增强免疫力的能力，但对于“治百病”的功效，王月丹则认为“存在超范围使用和有夸大的成分。”另外，王月丹还表示，儿科门诊医生开具的免疫调节剂，对于儿童呼吸道感染在一定程度上可能只是发挥安慰剂的作用。“这也体现了家长们对于免疫系统知识的缺乏，造成了临床上免疫制剂的滥用。”

　　“学龄前儿童本身的免疫系统还在不断发育成熟中，不应该被轻易冠上免疫力低下的帽子而随意用药。”金鹏飞表示，正常人有自身的免疫体系，特别是儿童的免疫体系还在不断发育成熟中，过多地使用免疫干预性药物，会影响人体自身的免疫体系的构建和功能。“养成良好的生活、饮食和卫生习惯，提高自身免疫力才是根本。” 金鹏飞还希望国家有关部门和医药界应对这个问题进行积极监管和引导。

　　王月丹提醒，无论是哪种免疫抑制剂，都必须适用于确定的免疫力低下人群，如老年人，像学龄前儿童一年感冒多次的情况并不能笼统地被归为免疫力低下，如果是免疫力正常人群，在错误使用了免疫制剂后，反而可能会引发细胞因子风暴等后果。

　　专属药品短缺 导致患儿无药可用

　　此次匹多莫德被质疑，再次将儿童安全用药问题推到了风口浪尖。王月丹认为，儿童安全用药的问题从根源上讲，首先是儿科医生短缺与儿童就诊需求的不断增大。其次，是儿童专属药品短缺。据统计，当前患病儿童人口占我国总患病人口数19.25%，而我国现有的3500多种药品中，专供儿童使用的仅有60多种，专门为儿童生产的药品不足5%。正是由于目前我国儿童药生产的厂家较少，儿童药专用的规格剂型也有限，才导致很多疾病患儿无药可用，或者儿童用成人药的无奈。

　　此外，父母缺乏医学常识。凭“感觉”“经验”给孩子用药的现象屡见不鲜。统计数据显示，31%的家长曾把成人药品调整剂量给孩子吃，42%的家长在给孩子吃两种以上药时不注意药物的有效成分。

　　应该说，儿童的安全用药绝不单纯在于药物本身、开药的、或者是吃药的，儿童的家庭也是很重要的一环。专家指出，任何事物都是双刃剑，此次匹多莫德遭炮轰，再次敲响了儿童安全用药的警钟，对药企来说未必不是利好。

　　存在政策、技术及价值三个“洼地”

　　尽管监管部门陆续出台了一系列的“惠儿”政策，力争从医药全局角度部署解决儿童安全用药问题。但从企业层面来看，国家政策带来的产业推动还没有落到实处。

　　葵花药业董事长关彦斌举例说，一些非常好用的儿童传统药存在不好吃的通病，企业计划通过现代化的科学技术进行剂型及口味的改变，以提高儿童的接受度。“目前看这种在保证质量前提下的改变口味、改良剂型，虽然在审批政策上已经获得快速审批的认可，但在一些地方还没有真正实施。”

　　众所周知，儿童药的研发主要障碍是临床试验和研发投入。从临床试验看，几乎没有母亲愿意让自己的孩子去承担临床试验的风险，这是全世界都面临的难题。此外，儿童药研发生产周期长、成本高、利润薄、要求高，如普通新药需要10至12年时间，而儿科新药则需要14至16年。况且儿童用药生产具有批量小、批次多、工艺相对复杂等多个特点，儿童药在生产设备、质量控制、技术投入等并不比成人药少，甚至有的方面投入更高，导致企业生产积极性不高。“目前儿童药的定价原则是以药物有效成分含量的多少为基准，而儿童药有效成分含量远低于成人药，相应售价就要低于成人药，使得儿童药在定价上不具备明显优势。”因此，企业研发儿童药的热情并不高，儿童药的生产厂家也为数寥寥。

　　另据了解，目前我国绝大部分儿童药品尚未纳入医保，患者父母因此更愿意购买医保中能报销的“成人版”，反过来，市场占有率很小的儿童药品，又进一步影响了药企生产儿童药品的积极性。

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