Summit杜氏肌营养不良症新药研发初现曙光 |
![]() |
小编推荐会议:新药研发“推新选优”项目路演活动
总部位于英国牛津的生物技术公司SummitTherapeutics最近宣布,公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示,ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。
此次公布的数据中,Summit公司的研究人员评估了接受ezutromid治疗的DMD患者MRS-T2指标的改善情况。该指标能够定量的衡量DMD患者肌肉炎症及损伤程度,确定疾病发展进程。疾病程度越重,该指数越高。目前治疗该疾病中常用的类固醇能够降低患者的MRS-T2。
研究人员在研究中发现,患者单独治疗ezutromid能够取得与类固醇治疗相近的效果。在有38名患者参与的概念验证试验中,患者接受为期24周、一日两次的ezutromid治疗后,MRS-T2平均降低了0.861ms。研究人员认为,ezutromid通过上调抗肌萎缩蛋白相关蛋白水平来减轻患者肌肉炎症程度。
虽然只是概念验证研究的初步结果,但这一数据已经给研究人员带来很大希望。有分析人士认为,这一数据初步显示,ezutromid对减轻患者肌肉炎症、保持患者肌肉健康并延缓病情有效。不过Summit公司也承认,公司仍然需要更多研究来确定ezutromid的疗效。
下一步,公司将进一步推进为期为48周的临床研究,届时公司将获得更详细全面的研究数据。
此次研究结果也极大增强了公司另一个合作伙伴Sarepta对该药物的信心。此前Sarepta医药公司已经与Summit公司签署合作开发ezutromid的协议。按照协议,Sarepta将向Summit公司支付约4000万美元的预付款和最高可达5亿美元的里程碑奖金用于交换ezutromid在欧洲等地的销售权。
杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。大概在7-12岁时,会彻底丧失行走能力,通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。目前针对该病,医学界尚无有效疗法。(生物谷Bioon.com)
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载!天天精彩!医药网新闻
总部位于英国牛津的生物技术公司SummitTherapeutics最近宣布,公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示,ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。
此次公布的数据中,Summit公司的研究人员评估了接受ezutromid治疗的DMD患者MRS-T2指标的改善情况。该指标能够定量的衡量DMD患者肌肉炎症及损伤程度,确定疾病发展进程。疾病程度越重,该指数越高。目前治疗该疾病中常用的类固醇能够降低患者的MRS-T2。
研究人员在研究中发现,患者单独治疗ezutromid能够取得与类固醇治疗相近的效果。在有38名患者参与的概念验证试验中,患者接受为期24周、一日两次的ezutromid治疗后,MRS-T2平均降低了0.861ms。研究人员认为,ezutromid通过上调抗肌萎缩蛋白相关蛋白水平来减轻患者肌肉炎症程度。
虽然只是概念验证研究的初步结果,但这一数据已经给研究人员带来很大希望。有分析人士认为,这一数据初步显示,ezutromid对减轻患者肌肉炎症、保持患者肌肉健康并延缓病情有效。不过Summit公司也承认,公司仍然需要更多研究来确定ezutromid的疗效。
下一步,公司将进一步推进为期为48周的临床研究,届时公司将获得更详细全面的研究数据。
此次研究结果也极大增强了公司另一个合作伙伴Sarepta对该药物的信心。此前Sarepta医药公司已经与Summit公司签署合作开发ezutromid的协议。按照协议,Sarepta将向Summit公司支付约4000万美元的预付款和最高可达5亿美元的里程碑奖金用于交换ezutromid在欧洲等地的销售权。
杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。大概在7-12岁时,会彻底丧失行走能力,通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。目前针对该病,医学界尚无有效疗法。(生物谷Bioon.com)
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载!天天精彩!医药网新闻

- 相关报道
-
- 对于做好《职业病分类和目次》施行无关任务的关照 (2025-07-10)
- 参比制剂认定陷“三无身份”窘境 业界提三点建议 (2025-07-09)
- 《对于规范综合诊查类医疗服务价钱名目的关照》政策解读 (2025-07-08)
- 湖北省省内异地就医住院用度按病种分值付费(DIP)结算清理规程(试行) (2025-07-08)
- 2025年公立西医病院高质量倒退年夜会在山东举办 (2025-07-07)
- 长三角三省一市协同推动公共卫生联防联控、医疗服务平衡倒退 (2025-07-04)
- 国度药监局对于宣布优化全性命周期监管支持高端医疗东西立异倒退无关动作的布告 (2025-07-04)
- 国度药监局对于弓足花润喉片转换为非处方药的布告 (2025-07-03)
- 对于D (2025-07-03)
- 第一光阴把握!首个国度级低温安康危险预警来了 (2025-07-03)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040