MyoKardia心脏病重磅药物二期试验达终点

2017年8月，总部设在美国南旧金山的生物技术公司MyoKardia宣布旗下心脏病药物mavacamten对有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者心功能改善率高达80%，心功能各指标读数一度逼近正常值！受此利好消息影响，该公司股价一路狂飙。近日，该公司再次公布了其中期试验达到主要和次要终点的消息。本周末，MyoKardia将公布实验的相关数据细节，其中将涉及未来开展三期试验中的剂量信息。Mavacamten（又称为MYK-461），是一种抑制心肌收缩力的药物。在这一项称为PIONEER-HCM的II期临床试验中，考察了该药物对严重症状的oHCM患者的疗效，并动态监测患者左室流出道(LVOT)压力阶差。实验中，21名患者试验分为两组：一组接受每日剂量10、15或20毫克mavacamten的治疗，另一组接受较低的剂量治疗，每日剂量2或5毫克。后一组继续使用β-受体阻滞剂，但不影响药物的安全性或作用。经过12周的治疗后，两个队列都达到了主要终点，即运动后左心室流出道梯度的减少，心脏功能的测量显示好转。梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种遗传性心脏病，因心肌收缩蛋白发生基因突变导致心肌壁肥厚，影响心输出血量，严重者可引起猝死。该病的人群发生率约为1/500。当增厚的血管阻塞血液流出心室时，就会诱发阻塞的症状发生。除了达到主要终点之外，mavacamten还达到了其次要终点：两个队列均显示达到了纽约心脏协会评分标准下改善呼吸困难的情况。此外，高剂量组在高峰耗氧量方面显示出统计学显着增加的现象，而低剂量组也存在显着改善的趋势。Mavacamten是MyoKardia与赛诺菲合作开发的项目。赛诺菲曾经拥有心血管重磅药物波立维的部分权益，也是另一个心血管重要领域PSCK9的主要参与者。心血管疾病曾经是世界头号健康杀手，但最近西欧和美国部分州肿瘤已经超过心血管疾病成为头号杀手。现代制药工业开始于抗生素，但辉煌于心血管药物。降压、降脂、抗凝药物都是超重磅领域。遗憾的是随着这些老药解决了不少问题，新药进入市场的难度也水涨船高。多数药厂已经退出这个领域，据统计2012年在研心血管药物比1990年下降60%。“综合来看，PIONEER-HCM研究的数据表明，大多数患者的最佳每日剂量可能在5-15毫克之间。”这些数据将告知mavacamten的关键阶段3试验中采用的具体剂量，该试验定于2018年第二季度开始。MyoKardia的首席医疗官MarcSemigran博士表示，“随着药物进入关键阶段3EXPLORER-HCM试验，更好地为该类患者服务，进一步优化mavacamten的治疗效果，改善患者的症状和心脏功能，同时保留左心室射血分数。”耶鲁大学医学院心肌病项目和综合性心力衰竭项目主任研究员DanielJacoby博士认为，“症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的生活受到其病情恶化进展的限制。不幸的是，目前的治疗方案要么需要侵入性治疗，要么治疗效果十分有限，在第二阶段PIONEER-HCM研究中，我们看到mavacamten可以使患者在定量和定性测量方面都有较好的恢复效果，包括消除LVOT阻塞、增加功能和运动能力以及缓解呼吸短促的症状。”(生物谷Bioon.com） 温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载!天天精彩！医药网新闻