百健SPINRAZA改善婴幼儿及青少年脊髓性肌萎缩患者运动能力

3月12日，百健（Biogen）公司公布了临床2期研究NURTURE的中期数据，该开放标签的单臂研究对SPINRAZA？(nusinersen)用于症状发生前脊髓性肌萎缩症（SMA）幼儿治疗的有效性和安全性进行了评估。这项题为“Nusinersen用于症状前SMA状态下婴儿的治疗：临床2期NURTURE研究的中期功效及安全性结果”的中期分析显示，所有婴儿都活着，没有患儿需要气管切开术或永久性通气。截止2017年7月5日，与疾病的自然病史相比，患者的运动功能和运动里程碑成绩方面均表现出了改善。该项研究连同SPINRAZA在青少年和年轻人中所展示的有效性结果，将于2018年3月11-14日在弗吉尼亚州阿林顿举行的肌营养不良协会临床会议上发表。
百健高级副总裁兼首席医学官AlfredSandrock博士表示：“这些结果增强了SPINRAZA作为第一个也是唯一一个批准治疗SMA的药物的有效性，再一次证明它能给使用SMA的个人（包括婴儿、青少年和年轻成年人）带来好处。SPINRAZA得到了迄今为止最大的SMA临床开发项目的支持，百健期待与医疗机构和医疗提供商合作，为SMA青少年和年轻成年患者提供可以显着改善病患运动能力的SPIRAZA。”
NURTURE研究中，对六周或更小的婴儿（n=25）进行了SPINRAZA给药，其中这些患儿属于症状前阶段，基因诊断为SMA，SMN2基因有2到3个拷贝（n=15为两个拷贝；n=10为三个拷贝）。在进行这一中期分析时，患儿接受了长达25.6个月的跟踪随访，远远超过了大多数1型SMA婴儿需要永久性通气或死亡的典型时间。
哥伦比亚大学医学中心首席研究作者DarrylC.DeVivo博士表示：“NURTURE试验的发现为SPINRAZA的持续获益提供了证明。NURTURE研究中接受治疗的遗传性SMA婴儿（临床上有可能发展为1型或2型），只要有足够的观察时间，他们都能独立坐着，而且大多数人都具备了走路的能力。”
NURTURE试验参与者也取得了58.4的平均CHOPINTEND得分，最高得分为64分，CHOPINTEND指标用于SMA患儿一般运动功能的测量。许多患儿可以继续改善和维持这些分数并超过了一个时间点，在此点上，未经治疗的1型SMA患者会经历显着的下降。总的来说，研究表明SPINRAZA具有良好的耐受性，没有发现新的安全隐患。
另外将公布的分析结果还包括SPINRAZA对2型或3型SMA青少年和年轻人的病情稳定或改善作用。这项病例分析中，参与者(n=5)在开始CS2研究时年龄在14-15岁之间，扩大研究CS12中患者年龄为17-19岁。一名参与者为2型，4名为3型，在2.5多年的观察中，所有参与者都接受了多剂量的SPINRAZA治疗。结果包括：Hammersmith运动功能评分量表(HFMSE)的改善；上肢模块(ULM)的稳定；6分钟步行测试(6MWT)的改善；以及神经肌肉疾病护理者经验评估（ACEND）得分稳定或提高。
斯坦福大学医学中心JohnDay博士表示：“该病例分析显示了SPINRAZA对2型或3型SMA青少年和年轻人的疗效。研究参与者在两年的治疗中，甚至在治疗后，运动功能和生活质量都有了稳定或轻微的改善，这与没有接受治疗的患有SMA的青少年和年轻人不同，他们的运动功能会下降，尤其是步行距离和上肢活动的减少，以及与健康有关的生活质量的下降。”(生物谷Bioon.com）
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