血液癌症新药duvelisib获优先审评资格

开发抗癌新药的生物医药公司Verastem今日宣布，美国FDA已经接受了duvelisib的新药申请（NDA），并为其颁发了优先审评资格。Duvelisib是一款磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）和PI3Kγ的first-in-class口服双重抑制剂。Verastem正在寻求这款用于治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的完全批准和治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的加速批准。FDA的PDUFA目标行动日期为2018年10月5日。
CLL和SLL是影响相同淋巴细胞的癌症。它们本质上是相同的疾病，唯一不同的是癌症发生的位置。当大多数癌细胞都位于血液和骨髓时，这种疾病被称为CLL。而当癌细胞大多位于淋巴结时，它被称为SLL。根据美国国家癌症研究所（NCI）的数据，在美国每年大约有19000人被诊断为CLL/SLL。平均每个人在一生中有0.6%的风险罹患CLL/SLL。这种疾病在40岁以下的人群中罕见，诊断时患者的平均年龄为71岁。
Duvelisib是PI3Kδ和PI3Kγ的双重抑制剂，这两种酶帮助恶性B细胞和T细胞的生长和存活。PI3K信号可能导致恶性B细胞的增殖，并在肿瘤微环境的形成和维持中起着重要作用。Duvelisib曾在中期和晚期临床试验中进行评估。这些试验包括作为单一疗法治疗CLL/SLL的3期临床试验DUO，和作为单一疗法治疗难治性惰性非霍奇金淋巴瘤(iNHL)的2期临床试验DYNAMO。在对疗效数据的分析中，DUO和DYNAMO都达到了各自的主要终点。Duvelisib也被评估用于治疗其他恶性血液肿瘤，包括T细胞淋巴瘤。
在名为DUO的3期临床试验中，duvelisib的疗效与安全性得到了进一步的验证。该试验招募了患有复发性或难治性CLL/SLL的患者，并使用duvelisib进行单药治疗。研究表明，与使用ofatumumab的对照组相比，接受duvelisib治疗的患者的无进展生存期（PFS）具有统计意义上的显着延长（治疗组中位PFS：13.3个月，对照组中位PFS：9.9个月；HR=0.52；p<0.0001），患者疾病出现进展或死亡的风险降低了48%。
在另一项名为DYNAMO的2期临床试验里，研究人员们也分析了duvelisib对于惰性非霍奇金淋巴瘤的治疗效果。在该研究中，接受治疗的患者均对rituximab以及化疗/放射性免疫疗法产生了双重耐药。在这些缺乏治疗选择的患者中，duvelisib达到了46%（p<0.0001）的客观缓解率（ORR），抵达了主要临床终点。而在双重耐药的滤泡性淋巴瘤患者亚群里，duvelisib的ORR也达到了41%。
“在美国获得duvelisib的优先审评资格标志着Verastem公司又一个重要里程碑，并说明了复发性或难治性CLL/SLL和FL患者中未满足的需求，以及寻求治疗这些患者有效疗法的紧迫性，”Verastem总裁兼首席执行官RobertForrester先生说：“作为一种口服疗法，我们认为duvelisib将为CLL/SLL和FL患者以及他们的医生提供重要的治疗选择。我们期待在审查过程中与FDA合作。我们会继续为duvelisib在美国进行上市推广做准备。同时，我们正在探索duvelisib在美国以外的合作机会，并计划在年底前提交欧洲营销申请。”
我们期待这款新药的审查能够顺利进行，尽早为患有此类癌症的患者带来延长生命的新疗法。(生物谷Bioon.com）
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