罗氏皮下注射剂型Actemra获美国FDA批准

瑞士制药巨头罗氏近日宣布，美国食品药物监督管理局（FDA）已批准皮下注射（SC）剂型Actemra（tocilizumab）用于2岁及以上活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）患者的治疗。用药方面，Actemra可作为单药治疗或与甲氨蝶呤（MTX）联合治疗。在2013年，FDA已批准静脉输注（IV）剂型Actemra用于2岁及以上活动性pJIA患者的治疗。
pJIA是幼年特发性关节炎（JIA）的一种类型，这是一种儿童期的慢性关节疾病。据估计，每10万儿童中，大约有100名儿童患有JIA，其中pJIA约占30%。pJIA特征是在疾病的头5个月内有5个及以上关节发生炎症，多数通常影响身体的小关节处，例如手和脚。
此次批准是基于JIGSAW-117研究的数据。该研究是一项52周、开放标签、多中心、Ib期药代动力学（PK）/药效学（PD）桥接研究，旨在确定ActemraSC横跨一系列体重范围（BWs）pJIA儿童患者中的合适给药方案。该研究入组了52例年龄在1-17岁、之前对MTX治疗反应不足或不耐受、对Actemra初治或正在接受AcremraIV治疗并实现完全疾病控制的pJIA患者。研究中，ActemraSC根据基于患者体重的给药方案进行开放标签治疗：体重＜30kg的pJIA患者中Actemra用药方案为每3周一次162mg，体重≥30kg的pJIA患者中Actemra用药方案为每2周一次162mg，治疗时间为52周。研究期间对模型计算的PK和PD参数及安全性进行评估。
研究结果显示，ActemraSC的安全性与ActemraIV已知的安全性相一致，除了注射部位反应（ISRs）和中性粒细胞减少（低白细胞计数）之外。ActemraSC治疗的pJIA患者中所观察到的ISR发生率与该剂型治疗已获批其他适应症相对要高一些。在为期一年的治疗期间，ActemraSC治疗的pJIA患者中所观察到的ISR发生频率为28.8%（15/52）。所有ISR报告的严重程度均为轻度，无一例ISR要求患者退出治疗或剂量中断。在常规实验室监测中，ActemraSC治疗的pJIA患者中，中性粒细胞计数低于1×10的9次方/升发生在15.4%的患者中，并且发生率在体重＜30kg的患者（25.9%）中比体重≥30kg以上的患者（4%）中要高很多。
ActemraSC在2-17岁pJIA儿童患者中的疗效是基于PK暴露以及ActemraIV在pJIA患者和ActemraSC在类风湿性关节炎（RA）患者中现有疗效数据的外推。
罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人SandraHorning表示，pJIA是一种罕见的、经常导致疼痛的儿科疾病。此次ActemraSC新适应症的获批，将为2岁及以上pJIA患者的医生和父母带来一种替代性的新治疗选择。
在欧洲，ActemraIV和SC均已获批用于既往未接受MTX治疗的重度活动性进展性RA成人患者。在大多数国家，Actemra/RoActemraIV剂型已被批准治疗2岁及以上pJIA患者和系统性幼年特发性关节炎（sJIA）患者。此外，Actemra/RoActemraSC也已获40多个国家批准治疗巨细胞动脉炎（GCA），包括美国和欧盟，该药也是首个获批治疗GCA的疗法。此外，ActemraIV已获美国批准用于2岁及以上患者治疗CAR-T疗法诱导的严重或危及生命的细胞因子释放综合征（CRS），成为首个治疗CRS的疗法。(生物谷Bioon.com）
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