对抗移植后急性免疫反应Incyte发布首创新药积极数据

近日，Incyte公司宣布其正在进行的关键性2期REACH1试验取得了积极的成果，该试验评估了Jakafi？（ruxolitinib，鲁索利替尼）联合皮质类固醇治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的效果。
2016年，Incyte和礼来修订ruxolitinib的授权、开发和商业化协议，使Inycte能够独立开发和商业化该药物用于GVHD的治疗。今年4月，Incyte和诺华修订合作和授权协议，授予诺华在美国以外国家和地区研究、开发和商业化ruxolitinib治疗GVHD的权利。随后，FDA授予了该药物治疗急性GVHD的突破性药物资格（BTD）。
此次的试验结果显示，该药物的治疗效果达到了主要终点，在治疗第28天后显示出55％的总体应答率（ORR）（n=39/71），应答研究期间的最佳总体应答率（BORR）为73％（n=52/71）。试验中患者最常见的治疗相关不良事件为贫血（61％）、血小板减少（61％）和中性粒细胞减少（56％）。
根据REACH1的这些数据，Incyte计划在2018年第三季度向FDA提交补充新药申请（sNDA）。Incyte首席医疗官Stein医学博士表示，“REACH1研究的结果表明，ruxolitinib可以有效改善发类固醇难治性急性GVHD的异基因移植患者的结局，并进一步强调了JAK抑制的前景，从而推动了对这种潜在破坏性疾病的治疗。我们期待与医学界分享这项研究的其他结果，并与美国监管部门合作，提交我们的补充新药申请，寻求在今年晚些时候批准该药用于GVHD适应症。”
Jakafi是一种全球首创（first-in-class）的口服Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。在美国，该药物于2011年11月获FDA批准成为首个治疗骨髓纤维化的药物，用于治疗中危和高危骨纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。2014年12月，FDA进一步批准Jakafi用于对羟基脲（hydroxyurea）反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV）的治疗，该药是FDA批准的首个治疗PV的药物。在欧盟，Jakafi分别于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和PV适应症，该药也是欧洲批准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。
范德比尔特大学医学中心MadanJagasia博士说，“近年来，越来越多的患者进行了同种异体移植或者供体移植的手术操作，遗憾的是，移植物抗宿主病的发病率也随之逐渐上升，该疾病与移植后第一年的死亡率有着密切的联系，根据疾病的分级或进展死亡率会约为25％-75％。尽管目前对于急性GVHD有相应的治疗方案，但无法保证其对患者产生反应应答，而这些难治性的患者就急需新的创新治疗方案。”
移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病，是异基因造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。在GVHD中，捐赠的骨髓或外周血干细胞将接受者的身体视为外来物并攻击身体。GVHD有急性和慢性两种形式，可影响多种器官系统，最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。目前，尚无获批治疗GVHD的药物。(生物谷Bioon.com）
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