“渐冻人孤儿药品”三剑客 推动2017市场增长20%

　　医药网6月25日讯　就在这个月初，国家卫健委等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，121种疾病被收录其中，“渐冻人症”——肌萎缩侧索硬化症也在其列。此前的5月23日，国家药监局、国家卫健委联合公布药审新政，进口罕见病药品可以提交境外取得的临床试验数据，直接申报药品上市注册申请。这无疑将让罕见病药物研发企业享受更多的政策红利，从而激发企业对孤儿药研发的积极性。

　　每年6月21日是世界渐冻人日，是ALS/MND国际联盟组织，为了唤起世人对肌萎缩侧索硬化症（ALS）这一严重疾病的重视而提出的。大家对“渐冻人”治疗市场了解多少？

　　运动神经元病作为一种神经系统慢性致死性变性疾病，目前尚无将其治愈的方法。随着神经科学的发展，现阶段治疗研究的发展方向包括神经保护剂、抗兴奋毒性药物、神经营养因子、抗氧化和自由基清除剂、干细胞和基因治疗等方面。

　　石药集团于2018年3月11日晚间公布，石药集团开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物“消旋-3-正丁基苯酞”（丁苯酞），获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定。渐冻人临床用药从利鲁唑的孤军作战，发展到丁苯酞、依达拉奉、利鲁唑三足鼎立的局面。

　　罕见病成医药市场新宠

　　迄今为止，全球已有近400种孤儿药上市，另有450种药物在研发中。根据前瞻产业研究院发布的《2017-2022年中国生物医药行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》统计，2016年美国FDA批准了9个孤儿药，占全部批准新药的41%。2017年美国FDA批准原创新药中有22个孤儿药，同比上一年增长了144%。

　　据医药市场调研机构Evaluate Pharma的报告，2017年全球孤儿药市场为1240亿美元，较上一年增长8.6%；TOP10孤儿药利妥昔单抗、来那度胺、依库珠单抗、依维莫司、尼洛替尼、硼替佐米、干扰素β1-a、培美曲赛、伊匹木单抗、达沙替尼合计销售额290.66亿美元，预计2018年将达328.98亿美元，增长率达13.18%。

　　渐冻人症市场青涩

　　肌萎缩侧索硬化症（ALS）也叫运动神经元疾病，俗称“渐冻人症”。这是一种罕见性疾病，多见于40～50岁的男性，其病因至今不明，医学认为部分病例与遗传及基因缺陷有关。渐冻人症是运动神经细胞进行性退化，导致的四肢、躯干、胸部腹部肌肉逐渐无力和萎缩，以及言语、吞咽和呼吸功能医药网新闻