镰状细胞病（SCD）重大进展！GBT新药voxelotor III期临床获得成功！

2018年6月28日讯/生物谷BIOON/--GlobalBloodTherapeutics（GBT）生物制药公司近日宣布已完成了实验性药物voxelotor治疗镰状细胞病（SCD）III期临床研究（HOPE）A部分的预先计划的数据审查。数据显示，治疗12周后，与安慰剂组相比，2种剂量（1500mg，900mg）voxelotor治疗组血红蛋白水平相对基线升高＞1g/dL的患者比例实现统计学意义的显著增加，达到了研究的主要终点。受此有利消息影响，GBT公司股价攀升20%。GBT总裁兼首席执行官TedW.Love表示，鉴于慢性溶血性贫血与SCD相关发病率和死亡率之间的良好关联，我们认为，该研究A部分中血红蛋白水平实现临床意义的升高、溶血的改善以及被证明的安全性，这些结果非常令人鼓舞。基于voxelotor对溶血性贫血的强有力影响，我们相信该药符合加速批准的标准。我们期待着尽快提供监管讨论的进一步更新，但不迟于年底。我们感谢参与临床研究的患者及其家庭，使我们有机会将这种变革性的疗法带给SCD群体。以下是HOPE研究A部分的数据，这些数据来自154例患者：（1）在治疗第12周，血红蛋白水平相对继续升高幅度＞1g/dL的患者比例，voxelotor1500mg剂量组和900mg剂量组分别为58%、38%的，安慰剂组为9%，数据具有统计学显著差异（与安慰剂相比，分别为：p＜0.0001，p=0.0021）。这与FDA在HOPE研究协议中希望的假设35%的应答率相媲美。（2）2种剂量voxelotor在血红蛋白、网织红细胞、胆红素方面均表现出统计学上显著和剂量依赖的改善，进一步证明了溶血性贫血的改善。（3）在有或没有背景使用羟基脲的患者中，这些贫血和溶血的临床评价措施方面结果是相似的，参与研究A部分的患者中，大约64%的患者接受了背景羟基脲治疗。（4）2种剂量voxelotor组中血管闭塞性发作（VOC）相比安慰剂组在数值上稍少一些，正如预期的那样，但由于有限的患者随访，没有达到统计学意义。（5）患者报告结果（PRO）数据难以解读，这是由于低基线症状评分以及较高的受试者间（inter-subject）和受试者内（intra-subject）变化。鉴于此，GBT不打算利用PRO作为关键次要终点。（6）voxelotor的安全性和耐受性良好，2种剂量之间具有相似的安全性。任何剂量下均没有组织缺氧的证据。今年5月，独立数据和安全监测委员会（DSMB）完成了其最近的临床安全审查，并没有在所有正在进行的SCD临床项目中横跨所有给药组观察到voxelotor的安全性问题，包括正在开展的成人III期HOPE研究和6-17岁青少年HOPE-KIDS1研究。DSMB支持对年龄低至4岁的儿童开始用药。voxelotor（前称GBT440）正被开发作为一种口服、每日一次的疗法，用于SCD患者的治疗。voxelotor通过增加血红蛋白对氧的亲和力发挥作用。由于氧合的镰刀血红蛋白不聚合，GBT认为voxelotor能阻断聚合化及由此产生的红细胞镰状化，潜在的改善溶血性贫血和氧运输，并有可能改变SCD的进程。监管方面，FDA已授予voxelotor治疗SCD的突破性药物资格、快速通道地位、孤儿药和罕见儿科疾病资格。在欧洲，EMA已授予voxelotor优先药物资格（PRIME）以及治疗SCD的孤儿药资格。原文出处：GBTAnnouncesPositiveTop-lineDatafromPartAofthePhase3HOPEStudyofVoxelotorinSickleCellDisease 版权声明：本文系生物谷原创编译整理，未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权，请点击 温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载!天天精彩！医药网新闻