白血病新药！辉瑞glasdegib被美国FDA授予优先审查，一线治疗急性髓性白血病（AML）

2018年6月27日讯/生物谷BIOON/--制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国FDA已受理靶向药物glasdegib的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2018年12月。该药是一种实验性口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，目前正被评估联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗，用于既往未接受治疗的（初治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。此次NDA的提交，是基于II期临床研究BRIGHT1003的数据。该研究是一项随机、开放标签、多中心研究，入组了132例不适合强化化疗且既往未接受治疗的AML或高危骨髓增生异常综合症（MDS）患者，评估了glasdegib与LDAC组合疗法（n=88）相对于LDAC单药疗法（n=44）的疗效和安全性。数据显示，与LDAC治疗组相比，glasdegib与LDAC联合治疗组总生存期显著延长（中位OS：8.8个月vs4.9个月）、死亡风险显著下降49.9%（HR=0.501，95%CI:0.334-0.752，单臂p=0.0003），达到了研究的主要终点。安全性方面，与LDAC治疗组相比，glasdegib与LDAC联合治疗组最常见的不良反应（发生率≥30%）为贫血（45%vs42%）、发热性中性粒细胞减少症（36%vs27%）、食欲下降（32%vs12%）、疲劳（31%vs20%）及血小板减少（30%vs27%），最常见的严重不良反应（发生率≥15%）为发热性中性粒细胞减少（29%vs20%）和肺炎（21%vs17%）。glasdegib是一种实验性、口服、每日一次的药物，被认为可抑制SMO受体从而破坏Hedgehog信号通路。异常的Hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。目前，辉瑞正在开展一项III期临床研究BRIGHTAML1019（NCT03416179），评估glasdegib联合强化化疗或非强化化疗治疗新诊AML患者。辉瑞全球产品开发肿瘤学首席开发官MaceRothenberg表示，不适合进行强化化疗的AML患者迫切需要新的治疗方案来改善总体生存。在II期研究中，与LDAC相比，glasdegib联合LDAC显著延长了患者的生存期。glasdegib是首个能为AML患者提供如此生存受益的SMO抑制剂。此次NDA申请被授予优先审查，对此我们感到非常自豪。原文出处：U.S.FDAGRANTSPRIORITYREVIEWFORPFIZER’SNEWDRUGAPPLICATIONFORGLASDEGIBINPATIENTSWITHPREVIOUSLYUNTREATEDACUTEMYELOIDLEUKEMIA 版权声明：本文系生物谷原创编译整理，未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权，请点击 温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载!天天精彩！医药网新闻