增进听力恢复 立异再生疗法取得FDA疾速通道资历

昔日，处于临床阶段的生物技巧公司Frequency Therapeutics宣告，其旨在增进听力恢复的研讨性候选药物FX-322，被授予了疾速通道资历，并在医治感音神经性听力丧失（sensorineural hearing loss，SNHL）的2a期试验中，完成首例患者给药。

人类的多种听力缺点都是由内耳毛细胞毁伤和/或损失惹起的。据世界卫生组织（WHO）估量，今朝全球有超越8亿成年人患有听力丧失，而且在12到35岁的人群中，有11亿潜在的文娱性乐音形成的听力丧失受益者。美国国立卫生研讨院（NIH）的数据显示，年夜约90％的听力丧失患者会遭到SNHL的影响。今朝，尚无同意的SNHL疗法。

小分子药物混杂物FX-322，旨在经过祖细胞活化（progenitor cell activation，PCA），增进毛细胞的发展，最终到达逆转生物学缺点并恢复组织安康的目的。FX-322的给药方法是经过针穿过耳膜，停止10到15分钟的手术，相似于耳鼻喉科专家在门诊停止的惯例手术。FX-322在室温下是液体，但在体温下酿成凝胶，其配方许可化合物的活性成分在全部内耳中分散。

Frequency的PCA再生技巧源自麻省理工学院（MIT）罗伯特兰格（Robert Langer）博士和哈佛医学院（Harvard Medical School）Jeffrey Karp博士的发明——肠道再生是经过不时激活祖细胞而产生的，而祖细胞是一种可以分化成多种细胞的细胞，且这种细胞活化可以用小分子复制。

已完成的1/2期试验成果显示，FX-322对听力功效，比方单词辨认，声响的明晰度等，有统计明显和具有临床意义的改良。正在停止2a期实验将招募约96名SNHL患者，停止每周1次，共4次打针医治。实验的次要疗效起点是单词辨认（WR），噪声中的单词辨认（WIN）和尺度纯音测听，摸索性疗效起点是扩大的高频纯音测听，耳鸣功效指数（TFI）和成人听力妨碍清单（HHIA）。估计在2020年下半年会有顶线数据。

Frequency首席履行官David Lucchino师长教师说：“其本次2a期实验的开启代表着FX-322继续稳健的成长势头。Frequency为非常快乐FX-322被FDA授予了疾速通道资历，我们等待持续与亲密协作。”(100yiyao.com）