Neuren的NNZ

Neuren是一家位于澳年夜利亚的生物医药公司，努力于应用自然存在于年夜脑中的神运营养肽的分解相似物，开辟了高度未知足需求的神经发育妨碍的新疗法。日前，Neuren宣告旗下产物NNZ-2591在取得了安格曼综合症孤儿药称号之后，又被美国食物和药物治理局（）授予孤儿药称号，以用于辨别医治Phelan-McDermid综合征和Pitt Hopkins综合征。

Neuren先前在Phelan-McDermid综合征，安格曼综合征和Pitt Hopkins综合征这三种使人健康的神经发育妨碍的小鼠模子平分别宣布了NNZ-2591的阳性成果。这些病症都是由分歧基因的渐变或缺掉惹起的，今朝尚无同意的药物疗法。这些病症在脑细胞之间的衔接和旌旗灯号传导方面存在潜在的毁伤，这是NNZ-2591医治的目的。

孤儿药的指定是能够授予用于医治罕有疾病或病症的药物的特别通行证。 在其他鼓励办法中，“孤儿药”的指定使该药品的资助商有资历取得7年的市场独有性，假如被同意用于儿科，则有6个月的资历，而且可以免去针对市场使用的处方药应用费。（/bioon.com）

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