FDA前局长：真实世界数据正在发扬更年夜感化 妨碍犹存

“数据采集方法的变更，将会给在药品审评中应用真实世界数据（real world data， RWD）带来反动性变更。”

“须要以证据服人，假如循序渐进，就会获得报答。”——Woodcock大夫。

“假如愿望从医疗保健取得更好的报答，社会就须要思索对患者的隐私权做出衡量。” —— Califf大夫。

“数据采集方法的变更，将会给在药品审评中应用真实世界数据（real word data， RWD）带来反动性变更。传统的药物开辟筹划……平日会告知一种产物是无效、平安的，但不会告知对谁是平安的。有没有方法捕获和应用所采集的数据，使企业加倍无效和高效？” 这是药品审评与研讨中间（CDER）主任Janet Woodcock大夫，日前在华盛顿列席一项由Datavant公司主办的将来医疗数据运动时，所做的表现。Datavant公司是一家从事患者辨认（patient identification）、医疗数据维护、婚配和分享处理计划供给商。

“我们有了尺度化数据集”

Woodcock大夫表现，电子病历的普遍应用，年夜年夜改良了医疗数据的可用性。应用纸质图表的时分，个体大夫“就像考古一样，从纸堆里刨出过来产生的工作。关于来说，也是如斯——审评药品时，我们过来常常要面临多得须要用卡车挂车运来的年夜堆纸质文件......但如今，我们有了尺度化数据集。”另一个主要身分是“数字反动——人们都有了可穿戴装备，很多人拥有iPhone，近程医疗疾速成长。一切这些器械聚在一路，供给了丰厚的数据源，我们可以将其转化为证据。我们的义务，是让一切数据都物尽其用，转化为可操作的内容。”

历久愿景，不会坚定

Woodcock大夫表现，曾经依据真实世界证据（RWE），同意了一些弥补请求和药品。“这些应用平日见于罕有的疾病，例如男性，这种疾病并不罕见，但对安康的伤害，并不亚于其它癌症。我们可以借助实践应用中生成的证据，扩大药品标签阐明中的顺应症。”应用这品种型的证据，着眼于历久愿景。美国国度迷信、工程和医学研讨院（the National Academies of Science，Engineering，Medicine)，提出了进修型医疗系统（learning healthcare system）。借助进修型医疗系统，可以采集一切可操作信息，汲取从患者医治中取得的经历，将其敏捷改变为最佳理论……“我们间隔这一目的还十分十分悠远，但如许的历久愿景，不会坚定。”

“在短期内，我们将会看到药物开辟、干涉空间和供给医疗保健的最佳理论，我们曾经发生了好多若何做这些工作的最佳方法的洞见……这将持续增加。”此外，从可穿戴装备和采取其它新技巧采集的数据，将成为医疗办事的一部门。

但是，Woodcock大夫指出，正如行业和监管机构所懂得的，“今朝的数据，纷歧定合适这个用处。以癌症患者的病历为例，关于癌症，表格中有什么内容？有准确的癌症记载吗？有时，谜底能否定的。里边有的相干内容吗？录入准确吗？关于患者来说，这些相干内容很主要……这些工作，第一次就应当做对。”

对尺度化的顺从

年夜家测验考试使数据更具可操作性碰到的一个成绩是，“尺度化往往会碰到顺从，”Woodcock大夫表现。“特殊是大夫，有时会习气于以本人的方法干事。”她提到了纽约市留念斯隆-凯特琳癌症中间（Memorial Sloan Kettering Cancer Center，MSKCC）安康政策和终局中间主任Peter Bach大夫讲过的一件事。Bach大夫愿望将淋巴瘤的医治和护理尺度化，以便研讨者可以比拟来自于分歧疗法的终局。但是，一些大夫记载病例的方法，与其他大夫分歧。当被问及缘由时，个中的一位大夫答复，“我分歧意淋巴瘤阶段的共鸣界说。关于相干阶段，我有本人的界说。”

Woodcock大夫以为，“须要以证据服人，假如循序渐进，就会获得报答。” 然则，“这不会易如反掌做到。在医疗范畴，关于电子记载正在对临床大夫和医患关系的影响，有好多评论辩论。那些大夫没需要非得要顽固己见。这是可以改正的，我们必需予以存眷。”

与RWD一路呈现的成绩是，很难从中挑选出、过滤失落混杂身分。“然则，我们正在摸索的是，在理论中做到随机化，同时采集真实世界终局数据......假如没有一个十分精细的运作方法，年夜家能获得一个无效的成果吗？这是可操作的吗？”Woodcock大夫问道。

“我们正在与很多小组协作，试图处理这一成绩，各个小组正在尽力改良“不雅测”证据的靠得住性......在正在停止随机临床实验的范畴，我们正在做随同不雅察研讨，将看到成果毕竟若何。我们愿望，在来岁岁尾之前，完成20项回想性研讨，在将来7年展开预期性研讨。当然，真实世界研讨的停顿，将比随机化更快。然则看两者之间若何比拟，毕竟得出什么样的谜底，将会很风趣。”

前局长Califf大夫：对隐私权做出衡量