Prion：新办法对立朊病毒病

2019年11月8日讯/BIOON/---朊病毒病（prion disease）是在人与人之间以及分歧物种之间传达的神经退行性的卵白毛病折叠疾病。朊病毒病具有可传达性和可反复的病程，是以它们很轻易在小鼠中建模。逝世亡产生在一个较小而波动的工夫框架内，是以经过医治手腕延伸寿命是可以证实的。这类疾病对医治具有很高的抵御力，很少有化合物能延伸小鼠的寿命到可以思索停止人体的水平。这促使人们在寻觅无效医治办法时思索采取新办法。

很多潜在的医治性化合物靶向具有复制才能的毛病折叠卵白：朊病毒。 在一项新的研讨中，Abdulrahman及其同事猜想结合医治可用于协异性靶向朊病毒病的分歧方面。他们的目的是应用纤维素醚类化合物靶向朊病毒自己，并应用激活自噬活性的PDK1克制剂---AR12或雷帕霉素---靶向降解朊病毒的自噬门路。当独自给药时，这两品种型的化合物都显示出无望延伸小鼠的寿命。然则，结合疗法未能带来任何额定的优势。承受这两品种型化合物医治的小鼠与承受单种化合物医治的小鼠同时逝世亡。在进一步研讨中，他们发明纤维素醚类化合物克制了AR12和雷帕霉素的自噬活性。成果，似乎只要纤维素醚类化合物的利益在小鼠身上浮现出来。

虽然这种结合医治无法协同发扬感化令人掉望，然则这项研讨强调了医治计划设计的一些主要方面，这些方面在将来的胜利中必需予以思索。因为简直没有效于医治神经退行性疾病的药物显示出延伸寿命的愿望，是以药物与药物之间的互相感化简直是完整未知的，但Abdulrahman等人已证明了研讨这些景象的需要性。经过准确的结合医治，他们的办法依然为延伸朊病毒疾病患者的寿命供给了一种无效的弥补疗法。

参考材料：

1.Basant A. Abdulrahman et al. . Prion, 2019, doi:10.1080/19336896.2019.1670928.

2.Cathryn Haigh. . Science Translational Medicine, 2019, doi:10.1126/scitranslmed.aaz3719.