CRISPR基因编纂疗法人体临床实验颁布积极数据 |
![]() |
CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣告CRISPR/Cas9基因编纂疗法CTX001,在正在停止的1/2期临床实验中获得积极中期数据。一名输血依附性β地中海症(TDT)患者和一名严重镰状细胞贫血症(SCD)患者在承受CTX001医治后,均到达停滞依附输血的后果。这是在美国停止的首个评价CRISPR基因编纂疗法的人体。
β地中海贫血症和镰状细胞贫血症都是因为编码血红卵白的基因产生渐变而形成的血液疾病。严重患者平日须要常常承受血红细胞输出停止医治,不只给患者带来方便,并且历久血红细胞输出会带来铁元素过载等反作用。
CRISPR Therapeutics的基因疗法CTX001是一种基因编纂自体造血的立异疗法。CTX001疗法应用CRISPR基因编纂技巧,添加从患者体内获取的造血表达胎儿血红卵白(HbF)的才能,然后将经由改革的造血注回患者体内。HbF可以补偿患者成人血红卵白的功效缺点,从而缓解患者症状。
颁布的中期成果包含一名TDT患者和一名严重SCD患者。TDT患者在参加实验前每年均匀须要输血16.5次。承受CTX001输注后9个月,患者不再依附输血,总血红卵白程度为11.9 g/dL,个中胎儿血红卵白程度为10.1 g/dL。并且血液轮回中99.8%的血红细胞表达胎儿血红卵白。
入组的SCD患者在参加前每年均匀阅历7次血管闭塞性危象(VOC)。承受CTX001输注后4个月里,患者没有再阅历VOC,总血红卵白程度为11.3 g/dL,个中46.6%为胎儿血红卵白。并且,血液轮回中94.7%的血红细胞表达胎儿血红卵白。
CRISPR Therapeutics首席履行官Samarth Kulkarni博士说:“我们对这些初步数据觉得十分鼓舞。这些数据证实我们的疗法有潜力在一次性干涉后为患者带来有意义的好处。我们将持续招募患者介入研讨,加快开辟CRISPR/Cas9疗法作为一类新型转化药物来医治今朝无法治愈的严重疾病。”(100yiyao.com)
医药网新闻
- 相关报道
-
- 臭名昭著的“致癌物”竟摇身一变成为抗癌分子药物?!多项研究:常见于不新鲜坚果、谷物中的黄曲霉素,其天然产物或成为精准抗癌药物 (2025-07-11)
- Nature:古代欧亚大陆病原体时空分布研究有望揭示人类传染病的历史演变 (2025-07-11)
- 医药推销回款减速度:企业资金周转按下快进键 (2025-07-11)
- 《自然》:减重影响真的很大!科学家分析近20万细胞,发现减重可逆转肥胖导致的细胞衰老,但促炎巨噬细胞持续存在,或为反弹原因 (2025-07-11)
- Nature头条:尼安德特人比我们想象的更聪明,比人类早10万年掌握“炼油”技术 (2025-07-11)
- 医保钱包开明地域再扩容,快来看看有您的他乡吗 (2025-07-10)
- STTT:上海九院李青峰/谢峰团队揭示巨痣/兽皮病致病新机制,并提出治疗新策略 (2025-07-10)
- Science重磅发现:人类成年后乃至老年时,大脑海马体中仍在持续产生新的神经元,有助于记忆和学习 (2025-07-10)
- 体脂率多少的男/女性最具吸引力?三项科学研究揭露“完美身材”:男性体脂率13-14%+肩腰比1.57;女性完美身材则更为严格 (2025-07-10)
- STTT:中科院/南开团队发现,膜蛋白TfR1可入核“劫持”p53,增强癌细胞DNA损伤修复功能,对抗化疗 (2025-07-10)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040