CRISPR基因编纂疗法人体临床实验颁布积极数据

CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣告CRISPR/Cas9基因编纂疗法CTX001，在正在停止的1/2期临床实验中获得积极中期数据。一名输血依附性β地中海症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在承受CTX001医治后，均到达停滞依附输血的后果。这是在美国停止的首个评价CRISPR基因编纂疗法的人体。

β地中海贫血症和镰状细胞贫血症都是因为编码血红卵白的基因产生渐变而形成的血液疾病。严重患者平日须要常常承受血红细胞输出停止医治，不只给患者带来方便，并且历久血红细胞输出会带来铁元素过载等反作用。

CRISPR Therapeutics的基因疗法CTX001是一种基因编纂自体造血的立异疗法。CTX001疗法应用CRISPR基因编纂技巧，添加从患者体内获取的造血表达胎儿血红卵白（HbF）的才能，然后将经由改革的造血注回患者体内。HbF可以补偿患者成人血红卵白的功效缺点，从而缓解患者症状。

颁布的中期成果包含一名TDT患者和一名严重SCD患者。TDT患者在参加实验前每年均匀须要输血16.5次。承受CTX001输注后9个月，患者不再依附输血，总血红卵白程度为11.9 g/dL，个中胎儿血红卵白程度为10.1 g/dL。并且血液轮回中99.8％的血红细胞表达胎儿血红卵白。

入组的SCD患者在参加前每年均匀阅历7次血管闭塞性危象（VOC）。承受CTX001输注后4个月里，患者没有再阅历VOC，总血红卵白程度为11.3 g/dL，个中46.6％为胎儿血红卵白。并且，血液轮回中94.7％的血红细胞表达胎儿血红卵白。

CRISPR Therapeutics首席履行官Samarth Kulkarni博士说：“我们对这些初步数据觉得十分鼓舞。这些数据证实我们的疗法有潜力在一次性干涉后为患者带来有意义的好处。我们将持续招募患者介入研讨，加快开辟CRISPR/Cas9疗法作为一类新型转化药物来医治今朝无法治愈的严重疾病。”(100yiyao.com）