帕金森新药!住友制药新型阿扑吗啡舌下薄膜APL

2019年11月23日讯 /BIOON/ --日本住友制药美国子公司Sunovion Pharma公司近日宣告从新向美国食物和药物治理局（FDA）提交了阿扑吗啡舌下薄膜（apomorphine sublingual film，APL-130277）的新药请求（NDA），用于医治帕金森病（PD）患者阅历的活动症状动摇（motor fluctuations，即：OFF episodes，“OFF”事情）。2016年8月，授予了APL-130277疾速通道位置。

值得一提的是，本年1月底，APL-130277遭到了FDA回绝同意。在完好回应函（CRL）中，表现，在对该药的NDA停止审查后，认定以今朝的NDA数据无法同意APL-130277，须要供给额定的信息和剖析，但不须要展开新的临床研讨。此次从新提交的NDA中，包含了关于拟包装的信息以及临床数据的额定剖析。

Sunovion公司履行副总裁兼首席医疗官、住友制药团体全球临床开辟主管Antony Loebel医学博士表现：“OFF是帕金森病罕见且具有挑衅性的一部门，现有的医治计划很少。OFF事情可在一天中的任何时分产生，平日是在凌晨醒来后，并在一天中周期性地产生，能够捣乱日常运动的履行才能。我们等待着在审查时代持续与对话，以便为PD患者供给急需的OFF事情按需医治计划。”

apomorphine（图片起源：chemspider.com）

PD是一种慢性、停止性、神经退行性疾病，次要活动症状表示为运动时震颤、生硬和活动受损，非活动症状包含认知妨碍和情感妨碍。PD是仅次于阿尔茨海默病（AD）的第二罕见神经退行性疾病，跟着生齿老龄化，PD的患病率正在慢慢降低。今朝，口服左旋多巴是医治PD的“金尺度”，患者群体中服用该药的比例高达75%。

OFF事情（OFF episodes）是指在药物掌握的情形下，PD症状的好转或从新呈现，包含活动和非活动症状。OFF事情能够在一天中的任何工夫发生发火，平日是凌晨醒来后，并在一天内按期发生发火。OFF事情发生发火的特点是震颤、生硬或行为迟缓，会捣乱患者停止日常运动的才能，给患者、家眷和关照者形成繁重的担负。据估量，有多达40%-60%的PD患者会呈现OFF事情，其发生发火频率和严重水平会在疾病停顿进程中好转。这些患者急需一种新的药物来无效掌握OFF事情的发生发火。

APL-130277是一种新剂型的阿扑吗啡（apomorphine），后者是一种多巴胺D2受体冲动剂，用作OFF事情的急救药品，在美国同意的剂型为皮下打针液。APL-130277是一种舌下薄膜剂，经过复杂的舌下含服给药，今朝正被开辟作为一种速效药物，用于一切类型“OFF”事情的按需医治，包含凌晨OFF事情、弗成猜测的OFF事情、剂末效应OFF事情。APL-130277舌下含服的给药方法不只处理了皮下打针所带来的各类成绩，并且还能加倍敏捷地波动帕金森症的“OFF”症状，平安性也年夜幅进步。

帕金森医治方面，近年来已无数款药物获批上市，包含：（1）Acorda公司的药物-装备Inbrija，用于承受卡比多巴/左旋多巴医治的PD患者“OFF”事情的间歇性医治，这是首个吸入性左旋多巴产物，由患者本人手持操作给药。（2）协和麒麟的Nourianz（istradefylline片剂），作为左旋多巴/卡比多巴的附加疗法，用于正在阅历OFF事情的PD成人患者，该产物从最后被回绝同意到最终取得同意，前后阅历了长达十一年之久。（3）卫材/明治的Xadago/Equfina(safinamide)，该药是一种新型选择性MAO-B克制剂，用于正在承受一种含左旋多巴药物医治的帕金森病患者，改良疗效减退景象（wearing-off phenomenon）。

本年7月，Neurocrine Biosciences公司药物opicapone的新药请求（NDA）获美国FDA受理，该药是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）克制剂，作为左旋多巴/卡比多巴的一种帮助疗法，用于正在阅历活动动摇（OFF事情）的帕金森病患者。已指定该NDA的处方药用户免费法（PDUFA）目的日期为2020年4月26日。假如取得同意，opicapone将供给一种新的医治计划来延伸左旋多巴的疗效。

Neurocrine Biosciences公司在2017年从葡萄牙制药公司BIAL受权取得opicapone在美国和加拿年夜的独家开辟和贸易化权力。在欧盟，这款药物已于2016年6月取得同意，商品名为Ongentys。

2018年1月，复星医药以1800万美元从BIAL公司受权取得了opicapone在中国市场的独家权力，个中包含一笔300万美元首付款和高达1500万美元的里程碑付款。据国际研讨标明，我国65岁以上人群总体帕金森病患病率约为1700/10万，年新发病例数近10万。（100医药网100yiyao.com）