国家药监局发布一号文件 真实世界证据支持药物监管 |
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1月7日,国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》。
这被认为是里程碑事件,真实世界研究( RWE)将会是药品研发的重要方向。
对于新药, RWE可以在一定程度上减少3期临床试验的成本;对于扩适应证的药品,可以直接免去3期。
罕见病药物准入、广谱药物(例如PD-1抑制剂)新适应证审批、中医药再评价,被认为最快能获益。
但仍将是新药上市的主流,真实世界证据是辅助和补充。真实世界数据基础还不够,数据指导细则正在研讨推进。
1月7日晚上,国家药监局(NMPA)发布2020年第一号文件,《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》。
业界和学界都对其评价颇高。“这是一个里程碑式的事件,因为它是从监管理念上的极大的转变”,中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟认为。
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林也指出,“真实世界研究(RealWorld Research/Study,RWR/RWS)适应了当前科学发展的方向。”
“真实世界研究将会是药品研发的一个重要方向”,零氪科技联合创始人兼首席运营官罗立刚说,早在去年5月征求意见稿发布时,在医药界已经引起很大的震动。新药研发耗时长、成本高,从而造成患者负担重,这是世界难题,在降低药物研发成本方面,“真实世界研究可以说是为数不多的创新方向之一。”
药企非常欢迎真实世界证据(Real WorldEvidence,RWE),一家跨国药企的管理人员认为,“之前已有很多药品通过真实世界数据获批新适应证”,“以前可能是实在没有办法的情况下,我们会考虑真实世界数据,有了政策之后,大家会更方便,或者说更早期去讨论使用真实世界证据”。
真实世界研究,是和随机对照(RandomizedControlled Trial,RCT)相对应的循证医学研究方法。
简单来说,RWS从传统循证临床科研以外的真实世界数据(RealWorld Data,RWD)中挖掘信息,采取非随机、开放性、不使用安慰剂的研究,通过分析得到真实世界证据,以支持医疗产品监管决策。
2016年12月美国通过的《21世纪治愈法案》,通常被视为真实世界证据支持药物和其他医疗产品的监管决策、加快医药产品研发的起点。在这之后,RWS已成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且极具挑战性的问题。
国家药监局此次《指导原则》的发布,仅仅比美国晚了3年,中国在新药审评审批上的创新,越来越快了。
罕见病药物准入、广谱药物(例如PD-1抑制剂)新适应证审批、中医药再评价,被认为是最快能从《指导原则》中获益的方向。
罕见病患者最有可能受益
《指导原则》对真实世界证据支持药物监管决策给出了五项应用范围,其中第五项是其他,而前四项很具体:
(一)为新药注册上市提供有效性和安全性的证据;
(二)为已上市药物的说明书变更提供证据;
(三)为药物上市后要求或再评价提供证据;
(四)名老中医经验方、中药医疗机构制剂的人用经验总结与临床研发。
对第一项,罕见病患者被认为是最有可能受益的人群。
全世界已知的罕见病约有7000种,其中只有约6%的疾病有药可治,全世界都在加快罕见病药物的研发和审批速度。
中国有2000万左右罕见病人。2018年5月,国家发布《第一批罕见病目录》,纳入121种罕见病,大约影响300万名患者。截至2018年12月,其中74种在美国或欧盟、日本等地有162种治疗药品。当中只有83种在中国上市,可治疗53种罕见病。2019年,NMPA新批准8款罕见病药物,用于治疗8种罕见病,其中6种为《第一批罕见病目录》所收录。
每一种罕见病药物,几乎就代表了一个群体的生存希望。健闻前几天的文章《国家医保局密集答复罕见病提案,下一步继续将孤儿药纳入医保》的留言中,就有很多类型的罕见病患者在呼唤新药。
但有一半国外已获批的罕见病药物未能进入中国,很重要的原因就在于临床试验很难完成。传统的需要一个实验组和一个对照组,罕见病人本来就很稀少,想要招募到足够的病人入组就成了最大的挑战。但如果能用真实世界数据来展示疾病的自然特征,将它和实验组进行对比,就可以少招募一半的病人,这无疑会大大减轻药企的成本,加快罕见病新药在国内的注册上市。
另外,对适应证很广谱的药物,比如像PD-1抑制剂,新药上市之后,通常有很多超适应证用药的情况,怎么去迅速扩展更多适应证,真实世界研究是非常好的一种方法。
真实世界证据助力审批先例
药物通过真实世界数据获批新适应证已有先例。《指导原则》中公布了贝伐珠单抗案例。
贝伐珠单抗是一种血管内皮生长因子(VEGF)人源化单克隆抗体制剂,于2015年在中国获批联合化疗(卡铂与紫杉醇)用于不可切除的晚期、转移性或复发性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。
2018年10月,国家药监局将贝伐珠单抗的适应证从“联合卡铂与紫杉醇的化疗”扩大到“联合以铂类为基础的化疗(包括顺铂、卡铂+培美曲塞、吉西他滨、白蛋白紫杉醇、紫杉醇、长春瑞滨等常见药物)”。
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