诺华2019年财报：Consetyx销售额居首，基因治疗未来可期

在实体瘤CAR-T上，同样面临很多问题。诺华也在2019年12月宣布放弃CAR-T实体瘤的开发，CAR-T的前景并不是十分明朗。

2019年新获批产品

在2019年，共有6款新实体分子获批，其中用于治疗SMA的Zolgensma、治疗MS的Mayzent、治疗wAMD的Brolucizumab和治疗乳腺癌的alpelisib都有成为重磅炸弹的潜力。

Zolgensma是一款用于治疗SMA的基因治疗产品，于2019年5月获批上市，其2019年销售额已达到了3.61亿美元。Zolgensma是诺华通过收购基因治疗公司AveXis得到，其采用了AAV9载体，能够透过血脑屏障，将SMN1基因递送到中枢神经系统从而发挥功能。

相较于目前的SMA疗法Spinraza（ASO药物），Zolgensma存在诸多优势，包括使用静脉给药而非鞘内给药；仅需给药一次，而不像Spinraza需要持续给药；此外虽然Zolgensma的定价高达212.5万美元，但是从5年的市场来看，还是要低于Spinraza的。Spinraza于2016年12月上市，其2018年的额销售就达到了17.24亿美元，Zolgensma相较于Spinraza更具优势，有望成为一个超级重磅品种。

在基因治疗愈发火热的今天，诺华在2018年4月花费87亿美元收购AveXis的“天价收购”似乎也显得超值。其管线将不断为公司提供新的产品，基因治疗未来可期。

Beovu于2019年10月获批准，用于治疗wAMD。它是一款人源化单链抗体片段，靶向VEGF-A。Beovu因其体积小、组织渗透性增强，所以可以通过提高摩尔剂量达到3个月一次的给药频次。相较于雷珠单抗的1月给药一次，大大提高了依从性。诺华的雷珠单抗2019年销售额为20.86亿元（+2%），近些年受到了阿柏西普较大的竞争压力。Beovu将进一步巩固诺华在wAMD上的地位，其2019 Q4销售额为3500万美元，随着其它适应症的扩展，未来有望成为新的重磅炸弹。

Alpelisib是一款靶向PI3K的抑制剂，约有40%的HR+/HER2-乳腺癌患者存在PIK3CA突变，且预后较差。SOLAR-1研究表明，Alpelisib联合氟维司群治疗PIK3CA突变的HR + / HER2-晚期乳腺癌患者能显著提高患者的OS（11.0 vs 5.7个月）。Alpelisib于2019年5月获批，2019年的销售额达到了1.16亿美元。

2019年的并购交易

2019年4月，诺华以28亿美元将爱尔康拆分出去。这也符合公司目前的定位,旨在推动公司更加专注于其制药业务 ，而不是医疗器械或隐形眼镜产品。

2019年5月，诺华宣布，将从日本武田制药手中收购干眼症药物Xiidra的全球收益，支付34亿美元的前期款项，未来达到特定销售额时还将支付19亿美元的里程碑款。Xiidra滴眼液是全球范围内获批上市的新型的小分子整合素抑制剂，其治疗机制是lifitegrast可以有效阻止T细胞粘附到ICAM-1，抑制细胞因子的分泌，最终防止炎症发生来治疗干眼症。临床中干眼症已经成为除了屈光外的第二大眼病，Xiidra在未来也有望成为一颗重磅炸弹。

2019年12月，诺华宣布以97亿美元收购The Medicine Company，获得了其靶向PCSK9的siRNA药物inclisiran。PCSK9是目前一个确认有效的降至靶点，目前inclisiran已公布了三项III期临床ORION-9,10,11的结果，inclisiran显示出了良好的安全性和优异的降脂效果，此外评估心收益的ORION-4临床也正在进行中。

相较于目前已获批的两款PCSK9单抗（每两周或四周给药），inclisiran可以做到每6个月注射一次，依从性更佳，有望成为“best-in-class”。公司计划于2020年Q1提交上市申请，这款药物也有望在上市后成为公司新的增长点。

2019年的中国市场表现

中国也已成为诺华的重要增长点，2019 Q4中国区营收为5.44亿美元（+21%，固定汇率）。在2019年，Consetyx和Entresto等重磅产品在中国获批，也有11款产品入选2019年国家医保目录。公司未来将把中国作为重要的市场，计划在未来5年上市50+款药物，推进药物在中美的同时上市。