【盘点】2020年第一季度美国FDA批准的13款创新疗法!

3月2日，FDA批准赛诺菲CD38靶向抗体药物Sarclisa（isatuximab-irfc），联合泊马度胺和地塞米松（pom-dex），用于既往已接受过至少2种疗法（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）的复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

多发性骨髓瘤（MM）是第二常见的血液癌症，大多数患者最终不幸复发，对目前可用的疗法难治。Sarclisa联合pom-dex方案，将为这些患者提供一个重要的新治疗选择。支持该药物批准的III期ICARIA-MM研究入组的是特别难以治疗且预后极差的复发和难治性MM患者，这反映了现实世界的临床实践。结果显示，在这类患者中，与标准护理（pom-dex）相比，Sarclisa与pom-dex联合治疗将疾病无进展生存期显著延长（中位PFS：11.53个月 vs 6.47个月）、疾病进展或死亡风险显著降低40%（HR=0.596；95%CI:0.44-0.81；p=0.0010）、总缓解率显著提高（ORR：60.4% vs 35.3%，p＜0.0001），并且在各个亚组中均表现出治疗益处，包括年龄≥75岁的患者、肾功能不全患者、来那度胺难治患者。，

Sarclisa的活性药物成分isatuximab是一种IgG1嵌合单克隆抗体，靶向浆细胞CD38受体的特定表位，能够触发多种独特的作用机制，包括促进程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和免疫调节活性。CD38在多发性骨髓瘤（MM）细胞上呈高水平表达，是MM和其他恶性肿瘤中抗体治疗的细胞表面受体靶标。在美国和欧盟，isatuximab均被授予了治疗R/R MM的孤儿药资格。目前，赛诺菲也正在评估isatuximab治疗其他血液系统恶性肿瘤和实体瘤的潜力。

Sarclisa上市后将成为强生重磅CD38靶向药物Darzalex的第一个直接竞争对手，后者于2015年上市，2019年全球销售额达到29.98亿美元，较上一年增幅达48.0%。华尔街投资银行Jefferies分析师预计，Sarclisa上市后的年销售峰值将突破10亿美元。

2月27日，FDA批准Biohaven公司药物Nurtec ODT（rimegepant），用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。该药可在口腔内崩解分散，不需要水，可以非常方便的、随时随地服用。Nurtec ODT将为偏头痛患者提供一种重要的、新的口服急性治疗药物，能迅速减轻和消除疼痛、恢复生活。

值得一提的是，Nurtec ODT是首个也是唯一一个获FDA批准的速效口腔崩解片（ODT）剂型的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。在临床研究中，单次口服Nurtec ODT 75mg，可在1小时内迅速缓解疼痛，恢复正常功能，对许多患者的持续疗效可达48小时；此外，接受单剂量Nurtec ODT治疗的患者中，高达86%的患者在24小时内没有使用偏头痛抢救药物。

当前，有数百万偏头痛患者常常对其目前的急性治疗不满意，因为麻烦的副作用和功能下降，有时不得不做出重大的权衡。Nurtec ODT具有新颖的快速溶解口服片剂剂型，可帮助患者随时随地从容应对偏头痛急性发作。该药通过阻断CGRP受体发挥作用，治疗偏头痛的根本原因。Nurtec ODT不是阿片类药物或麻醉剂，不具有成瘾性，也不被美国禁毒局列为管制药物。医药市场调研机构EvaluatePharma预测，Zydis ODT在2024年的销售额将达到8.97亿美元，成为全球最畅销的偏头痛急性治疗药物。

2月27日，FDA批准Acacia制药集团Barhemsys（amisulpride injection，氨磺必利注射剂），用于成人患者，预防和治疗术后恶心呕吐（PONV）。该批准涵盖了已使用一种不同类别的止吐药预防性治疗PONV的手术患者或没有接受止吐药预防性治疗PONV的手术患者，以及单独使用或与不同类别的止吐药联合使用预防PONV。

值得一提的是，在接受当前标准护理预防性治疗PONV失败的患者中，Barhemsys是第一个也是唯一一个被批准用于抢救性治疗PONV的止吐药。此外，Barhemsys也被批准用于预防PONV，单独使用或与不同类别的止吐药联合使用。Barhemsys是氨磺必利（amisulpride）的静脉制剂（2.5mg/mL），氨磺必利是一种选择性多巴胺D2和D3受体拮抗剂，片剂产品已在全球多个国家上市销售，用于治疗精神分裂症。

在手术患者中，PONV仍然是一个重大问题，过去20年里进展甚微。PONV常被患者认为是手术中最不受欢迎的并发症，甚至比疼痛还要严重。目前，PONV主要为预防性治疗，而对于预防性治疗失败的患者，尚无批准的有效抢救性治疗方案。在美国，据估计每年有1600万手术患者尽管接受了标准预防性治疗仍会发生PONV，Barhemsys将成为这类患者群体的新护理标准。