Nat Med:研究抑制AAV相关的免疫反应,将推动基因疗法快速进展! |
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2020年6月14日讯 /BIOON /——来自Genethon的研究团队与来自CNRS/Inserm以及Spark Therapeutics公司的研究团队合作,近日在在自然医学(Nature Medicine)杂志上宣布成功地抑制了自然免疫力或基因疗法导致AAV抗体引起的免疫反应,这得益于IdeS酶。这一结果开辟了新的治疗前景和治疗更多患者的可能性。
基因治疗包括使用将治疗基因注射到生物体中,是一种能够跨越细胞内所有生物屏障进入细胞核的"运输工具"。最常用的来自病毒,如腺相关病毒(AAVs),特别用于针对肌肉、肝脏、眼睛等的基因治疗。在许多情况下,一旦接触到这种病毒,机体就会产生具有中和作用的免疫球蛋白(IgG),即抑制AAVs的特异性抗体。据认为,30%至50%的人对用于治疗目的的大多数AAVs具有天然免疫。因此,大量患者目前无法从AAV基因治疗中获益。此外,第一次注射AAV会导致对该载体的免疫应答,从而排除任何后续的AAV。
图片来源:https://cn.bing.com
克服这种障碍是最大限度地治疗病人的一个重要因素。为了消除由于免疫球蛋白IgG诱导的免疫反应,Genethon的研究员Giuseppe Ronzitti、CNRS/Inserm的Sébastien Lacroix-Desmazes以及Spark Therapeutics公司的Federico Mingozzi领导的团队使用动物模型测试IdeS酶的功效,这是一种自然降低抗体的作用的肽链内切酶,。
该研究分两个步骤进行:在注射相同血清型的载体之前,研究人员将IdeS酶注射到受试者体内中和抗AAV IgG,然后观察IdeS治疗中和抗体的作用。这第一步证明了这种方法对具有自然免疫力的受试者的有效性。
然后,研究小组测试了这种方法,以期可能重新注入药物。所以,他们给了第一剂AAV载体,然后在注射了IdeS酶后给了第二剂AAV载体。他们观察到,通过降低循环抗体的水平,IdeS酶允许再次给药。
这两个实验表明,IdeS酶治疗允许反复使用AAV基因治疗。这是治疗罕见基因疾病的重要和有希望的一步,因为如果这项技术的疗效在人类身上得到证实,它将有可能在患者出现疾病的最初症状时进行治疗,并在必要时重新注射产品。
"这些研究应该能让我们在人体上测试这种创新方法,因此,从长远来看,可能让AAV抗体阳性患者从基因治疗中获益。这也可能使患者一旦出现疾病的第一个症状就可以进行治疗,而且,如果有必要,还可以以有效的方式重新进行,"Genethon研究工程师Christian Leborgne强调。(100医药网100yiyao.com)
参考资料:
Christian Leborgne et al. , Nature Medicine (2020). DOI: 10.1038/s41591-020-0911-7
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