全球首个长效C5抑制剂!Ultomiris新适应症获欧盟批准:治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)! |
![]() |
2020年06月29日讯 /BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Ultomiris(ravulizumab)一个新的适应症,用于治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)患者的治疗,具体为:先前没有接受过补体抑制剂治疗(初治)或已接受Soliris(eculizumab)治疗至少3个月且有证据表明对Soliris治疗有反应、体重≥10公斤的aHUS)儿童和成人患者。
用药方面,在负荷剂量(loading dose)后2周开始,Ultomiris维持剂量可每8周或每4周(取决于体重)静脉输注一次。之前,Ultomiris已被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者。
值得一提的是,Ultomiris是第一个也是唯一一个被批准用于治疗aHUS的长效C5抑制剂,该药可每月或每2个月(取决于体重)给药一次,可减轻aHUS儿童和成人的治疗负担,有潜力成为欧洲aHUS临床治疗的新护理标准。在美国,Ultomiris已于2019年10月获得批准,用于治疗aHUS成人和儿科(≥1个月)患者,以抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)。目前,Ultomiris治疗aHUS的新适应症申请正在接受日本监管机构的审查。
Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。在美国和日本,Ultomiris之前已被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者;在欧盟,Ultomiris已被批准用于治疗有临床症状表明疾病活动度高、对Soliris治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH成人患者。
aHUS是一种极为罕见的疾病,可通过对血管壁的损伤以及血栓对重要器官(主要是肾脏)造成渐进性损害。aHUS影响成人和儿童,许多患者在医院病危,通常需要在重症监护病房接受支持性护理,包括透析。aHUS可导致器官突然衰竭或随时间缓慢丧失功能,可能导致需要移植,在某些情况下甚至死亡。aHUS的预后很差,56%的成人和29%的儿童在确诊一年内发展为终末期肾病或死亡。因此,除了治疗外,及时准确的对改善患者预后至关重要。
德国汉诺威大学肾病诊所Hermann Haller教授表示:“aHUS的后果是非常严重的,并可能危及生命,给患者及其家属带来重大挑战和不确定性。aHUS治疗的目标是通过抑制不受控制的C5补体激活(人体免疫系统的一部分)来防止机体攻击自身。临床研究结果显示,在Ultomiris第一次给药后,成人和儿童aHUS患者获得了立即、完全的C5抑制,持续长达8周。Ultomiris除了对aHUS患者具有临床意义的益处之外,还提供了更大的自由度,每年的输液次数显著减少。”
Alexion执行副总裁兼研发主管John Orloff医学博士表示:“在Alexion,我们的目标是继续改善受aHUS和其他严重罕见病影响的患者及其家庭的生活。Ultomiris治疗提供了方便的8周剂量,我们认为这是患者的首选,因为它可为患者提供更大的灵活性和更高的生活质量,同时也减轻了许多国家目前面临巨大压力的医疗系统的负担。今天的欧盟批准标志着我们在努力将Ultomiris确立为aHUS患者群体新护理标准方面迈出了重要的一步。”
aHUS(图片来源:benthamopen.com)
此次aHUS新适应症批准,基于2项全球性、单臂、开放标签研究(一项针对成人aHUS、另一项针对儿童aHUS)的数据。目前,2项研究正在进行中。21例补体抑制剂初治儿童中有18例、58例补体抑制剂初治成人中有56例被纳入中期分析。完全TMA缓解的疗效评估采用血液学正常化参数(血小板计数和乳酸脱氢酶[LDH])和改善肾功能(通过血清肌酐较基线水平提高≥25%来衡量)来评价。
结果显示,在最初26周治疗期间,54%的成人、77.8%的儿童(中期数据)表现出完全的TMA缓解。Ultomiris治疗在84%成人和94%儿童中使血小板计数正常化、在77%成人和90%儿童使LDH(溶血标志物)正常化、在59%成人和83%儿童(中期数据)中使肾功能改善(对于入组时接受透析的患者,基线是在其脱离透析后确定的)。
在52周的随访期内,另有4例成人患者和3例儿童患者在26周的初始评估期后证实了完全TMA缓解,导致成人和儿童的总体完全TMA缓解分别为61%和94%(中期数据)、在86%成人和94%儿童中LDH(溶血标志物)正常化、在63%成人和94%儿童(中期数据)肾功能改善(对于入组时接受透析的患者,基线是在其脱离透析后确定的)。
儿科研究中还纳入了第二个队列,共有10例先前接受过Soliris治疗的儿科患者;该队列显示,由Soliris转向Ultomiris治疗可以维持疾病控制、血液学和肾脏参数稳定,对安全性没有明显影响。
医药网新闻
- 相关报道
-
- 医保钱包开明地域再扩容,快来看看有您的他乡吗 (2025-07-10)
- STTT:上海九院李青峰/谢峰团队揭示巨痣/兽皮病致病新机制,并提出治疗新策略 (2025-07-10)
- Science重磅发现:人类成年后乃至老年时,大脑海马体中仍在持续产生新的神经元,有助于记忆和学习 (2025-07-10)
- 体脂率多少的男/女性最具吸引力?三项科学研究揭露“完美身材”:男性体脂率13-14%+肩腰比1.57;女性完美身材则更为严格 (2025-07-10)
- STTT:中科院/南开团队发现,膜蛋白TfR1可入核“劫持”p53,增强癌细胞DNA损伤修复功能,对抗化疗 (2025-07-10)
- Nat Commun:大脑“幕后操控者”现身!科学家揭秘纹状体星形胶质细胞如何影响机体肥胖与代谢? (2025-07-09)
- Gut:四川大学团队发现肠癌“催肥肝脏”,为后续肝转移作铺垫的关键机制 (2025-07-09)
- 解读:制止将“空肠回肠吻合术”利用于2型糖尿病医治 (2025-07-09)
- 《对于放慢推动普惠托育服务系统建设的意见》答记者问 (2025-07-09)
- 青海实现“医保影像云”部署 完成影像查看成果共享共用 (2025-07-09)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040