2020年Q4十余款新药无望获批上市 |
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PDUFA日期:11月16日——初次审查
liso-cel由百时美施贵宝(BMS)开辟,能够在11月中旬取得美国同意,估计将以商品名Breyanzi上市发卖,该药将与吉利德迷信的Yescarta和的Kymriah睁开竞争。liso-cel是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,由纯化的CD8+和CD4+T细胞以特定比例(1:1)构成。
liso-cel是BMS于2019年经过740亿美元收买新基取得,今朝正在美国、欧盟、日本承受监管审查,用于三线或多线医治复发或难治性DLBCL。因为BMS向提交了额定信息,这被以为是对BLA的一项严重修正,是以其美国审查被推延,新的PDUFA目的行为日期为11月16日。
liso-cel分歧于竞争敌手产物的是:辨别制备纯化的CD4+和CD8+细胞,然后以雷同的目的剂量次序输注。虽然这使临盆庞杂化,但被以为可以削减产物的可变性并进步平安性,从而许可在门诊部应用。
liso-cel BLA,获得了TRANSCEND数据的支撑。该实验在269例复发/难治性年夜B细胞淋巴瘤(包含DLBCL)患者中展开,在疗效可评价人群中,liso-cel医治的总缓解率(ORR)为73%、完整缓解率(CR)为53%。这些成果与Yescarta的ZUMA-1实验、Kymriah的JULIET实验的数据比拟要好,后者的CR率辨别为51%和32%。研讨中,liso-cel医治的患者只要6例(2%)呈现3/4级细胞因子释放综合征(CRS),而Yescarta和Kymriah辨别为13%和23%。
5. Eysuvis
顺应症:干眼症
PDUFA日期:10月30日——第二次审查
Eysuvis由Kala制药公司开辟,该药是一种依碳氯替泼诺(loteprednol etabonate)眼用溶液,用于对干眼症的症状和体征停止短期医治,但在2019年8月收到了的完好回应函(CRL)。
今朝,Eysuvis被定位为干眼症的短期医治而不是保持医治。因为的Xiidra(lifitegrast)和艾尔建的Restasis(环孢霉素眼用乳剂)都被用作历久医治,这将使Eysuvis在这一竞争性顺应症规模内具有共同的差别化。
CRL指出,须要额定的疗效数据来支撑从新提交,这招致了3期实验,以弥补先前完成的2期实验和前2个3期疗效和平安性实验(STRIDE 1,STRIDE 2)。Kala在4月从新提交了请求和STRIDE 3实验数据,PDUFA目的行为日期为10月30日。这项研讨知足了2个次要症状起点,显示在总体ITT人群和事后指定的ITT患者亚组中,眼部不适的严重水平都有明显改良。
6. Zokinvy
顺应症:早衰症
PDUFA日期:11月20日——初次审查
Zokinvy由Eiger开辟,今朝正在承受的优先审查,用于医治早衰症(Progeria,又称:哈金森-吉尔福德早衰综合征,HGPS)和早衰样核纤层卵白病(Progeroid Laminopathies)。
假如取得同意,Zokinvy将成为全球第一个医治早衰症的药物。客岁12月,Eiger启动Zokinvy NDA滚动提交,并于本年3月完成。之前,Zokinvy已被授予医治早衰症和早衰样核纤层卵白病的孤儿药资历(ODD)、冲破性药物质格(BTD)和罕有儿科疾病资历(RPDD)。
来自ProLon1和ProLon2实验的成果揭橥在2018年4月的《美国医学会杂志》(JAMA)上,该实验评价了Zokinvy医治患者与同期未医治患者比拟逝世亡率方面的影响。2项研讨的综合数据显示,在随访2.2年后,服用Zokinvy医治将逝世亡风险下降了77%(HR=0.23;95%CI:0.06-0.90;p=0.04)。
7. lumasiran
顺应症:高草酸尿症
PDUFA日期:12月3日——初次审查
lumasiran由Alnylam开辟,今朝正在承受的优先审查。假如取得同意,该药将成为第一款医治超罕有病原发性高草酸尿症1型(PH1)的疗法,同时也将成为继该公司药物patisiran在2018年获得创始性胜利之后,第三款取得同意的RNAi疗法。
PH1特点是肝脏中草酸生成过多,招致在肾脏积累,肾功效逐步降低,平日会成长为肾功效衰竭。lumasiran是一种靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的皮下打针RNAi药物,HAO1编码乙醇酸氧化酶(GO)。lumasiran经过缄默HAO1和耗费GO酶,克制肝脏中草酸(直接介入PH1病理心理学的代谢物)的发生并使其正常化,从而潜在地阻拦PH1疾病的停顿。
lumasiran是第一种显示出明显削减尿草酸渗出量的疗法。来自III期ILLUMINATE-A研讨的成果标明,lumasiran医治使患者尿草酸程度较基线程度明显下降了65%、与抚慰剂比拟明显下降了54%。此外,lumasiran医治组,有52%的患者尿草酸程度在正常规模内,84%的患者接近正常程度,而抚慰剂组患者均未到达正常或接近正常程度。
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