英国 MHRA 宣布应用真实世界证据的随机对比实验指南

英国药品与医疗保健产物监管机构（MHRA）正在制订一系列关于真实世界证据的指南文件，现已宣布第一篇关于在随机对比实验（RCT）中应用真实世界证据（RWD）来支撑监管申报的指南。之后的系列指南将辨别基于分歧类型实验设计中真实世界证据的应用来给出建议和希冀。MHRA 表现，最能够思索应用 RWD 起源的随机实验的用处包含对已获批产物的标签变革、药品再开辟再应用，然则准绳上不扫除任何其它应用的能够性，包含对新产物的研讨。指南涵盖了企业可以应用 RWD 起源停止的各类类型的 RCT 实验，例如复杂实验和混杂实验。还评论辩论了与受权、实验设计（包含起点选择和平安性数据）以及数据库质量和反省请求有关的方面。有关基于 RWD 的实验在监管上的可承受性，MHRA 表现，主要的是要确保实验的设计方法可以供给答复监管成绩所需的证据。“在设计、履行和剖析时，关于须要哪些起点，能否须要遮盲以及做出的很多其它决议的思索取决于实验追求答复的成绩，而不是取决于数据起源。”关于正在应用的数据库/数据源的质量，MHRA 愿望申办人供给有关数据选择、提取、传输和处置的对象和办法的描绘 ， 以及若何对其停止验证。指南指出，“至关主要的是，树立流程以确保从数据采集到归档的靠得住性 ， 并捕捉足够的细节以验证这些运动。”关于对 RWD 实验的反省，MHRA 说明表现 ， 除了实验申办人或合同研讨机构面对的反省之外，“用于监视 RWD 供给商以及对 RWD 数据停止后续治理的零碎和流程”也能够会遭到反省。须要特殊审查的范畴包含随机化办法、数据治理、研讨用药品治理、平安性申报、申报人监视以及应用内部数据库搜集实验数据的案例。 (100yiyao.com）