重磅!拜耳Xarelto(利伐沙班)欧盟行将获批：用于儿科患者医治静脉血栓栓塞(VTE)预防VTE复发!

2020年11月17日讯 /BIOON/ --（Bayer）近日宣告，欧洲药品治理局（EMA）人用医药产物委员会（CHMP）已宣布一份积极审查看法，建议扩展抗凝血剂Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）的营销受权，该药是一种口服Xa因子克制剂，用于从出身至18岁以下、确诊为静脉血栓栓塞（VTE）的儿童患者，包含导管相干血栓（CRT）和脑静脉窦血栓（CVST），医治VTE以及预防VTE复发。

今朝，还没有同意的口服药物可用于医治VTE儿童。Xarelto今朝在VTE成人患者中被惯例应用。CHMP的看法将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者平日会在2个月内做出最终审查决议。假如取得同意，Xarelto将成为第一个被同意用于儿科患者医治和预防VTE的口服Xa因子克制剂。

一旦EC经过了更新欧盟产物信息的决议，拜耳将请求专利延伸6个月。这一延期将把Xarelto在欧洲的专利刻日延伸至2024年4月。

拜耳制药部分履行委员会委员、研发担任人Joerg Moeller博士表现：“虽然医学的提高意味着有性命风险的儿童寿命更长、更安康，但那些有VTE风险的儿童的医治选择依然无限。不管年纪年夜小，VTE都是一种十分严重的并发症，是以对一切年纪段的患者都应赐与恰当的医治。依据EINSTEIN-Jr 3期研讨的数据，Xarelto一旦取得同意，将可以依据迄今为止完成的儿童血栓栓塞最普遍和最片面的临床研讨项目标数据，供给平安性和无效性的包管。”

奥天时维也纳医科年夜学儿科系Christoph Male传授表现：“口服利伐沙班混悬液的可用性，将防止对成人剂型的操作，并年夜年夜削减尺度抗凝医治和血液取样所需的打针次数。一旦取得同意，儿科利沃沙班计划将成为将来VTE患儿的一个有利的替代医治计划。”

VTE（图片起源：outpatientsurgery.net）

CHMP的积极审查看法，基于III期临床研讨EINSTEIN-Jr的成果。该研讨是有史以来针对VTE医治的最年夜范围儿科研讨，同时也是评价一种直接口服抗凝剂用于17岁以下儿童群体的首个研讨。该研讨中，儿童患者承受Xarelto片剂或新开辟的口服混悬剂。成果显示：Xarelto医治儿科患者VTE与以后的尺度抗凝医治比拟具有类似的复发性VTE风险和类似的低出血率，其疗效和平安性与先前在VTE成人患者的研讨中不雅察到的成果分歧。

EINSTEIN-Jr是一项随机、开放标签III期研讨，共入组500例为急性VTE并已开端承受肝素医治的儿科患者（出身至17岁）。研讨中，这些儿科患者以2:1的比例承受开放标签、基于体重调剂剂量Xarelto（n=335，片剂或混悬剂）或尺度抗凝医治（n=165，通俗肝素、低分子肝素或磺达肝葵钠[fondaparinux]或改用维生素K拮抗剂）。医治期为3个月，但2岁以下导管相干VTE的儿童承受1个月医治。医治停止时停止反复成像。研讨的次要疗效目标为症状性复发性VTE（致命或非致命），次要平安性成果为严重出血和临床相干的非严重出血的复合。

2019年7月初，来自EINSTEIN-Jr研讨的成果在澳年夜利亚墨尔本举办的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上颁布。成果显示，该研讨到达了一切事后指定的起点：（1）复发性VTE事情2个组类似，Xarelto医治组在数值上略低（复发性VTE事情产生率：1.2%[n=4] vs 3.0%[n=5]；HR=0.40，95%CI:0.11-1.41），两个医治组均无致命性VTE事情产生。（2）临床相干出血方面2个组类似，Xarelto医治组和尺度抗凝组产生率辨别为3.0%（n=10，均为非年夜出血）和1.9%（n=3，2例年夜出血和1例非年夜出血）（HR=1.58，95%CI:0.51-6.27）。（3）复发性VTE和年夜出血复合起点（净临床获益）方面，Xarelto医治组产生率为1.2%，尺度抗凝组产生率为4.2%（HR=0.30，95%CI:0.08-0.93）。（4）在基线和医治期停止时停止反复成像，显示Xarelto对血栓担负的改良感化优于尺度抗凝医治（p=0.012）：初始VTE量完整清除率，Xarelto医治组为38.5%，尺度抗凝组为26.1%（总反响：1.72,95%CI:1.12-2.69）。

VTE影响着一切年纪段的人，以后儿童VTE的医治平日依附于静脉打针抗凝剂，而且须要停止试验室监测和剂量调剂。到今朝为止，儿童抗凝医治计划次要基于不雅察数据和成人数据的外推。EINSTEIN-Jr研讨代表了儿科VTE医治的一个严重提高。

Xarelto是全球用药最普遍的非维生素K拮抗剂口服抗凝剂（NOAC），今朝已获批9个医治顺应症，分歧国度顺应症有所差别。与其他NOAC比拟，Xarelto可以为普遍的患者群体供给协助，预防多种静脉血栓栓塞（VTE）和动脉血栓栓塞（VAT）疾病。