首个口服氢化可的松颗粒剂!Alkindi Sprinkle在美国上市，医治肾上腺皮质功效不全儿科患者!

2020年11月27日讯 /BIOON/ --Eton Pharmaceuticals是一家努力于开辟和贸易化罕有儿科疾病立异疗法的专业制药公司。近日，该公司宣告其药物Alkindi Sprinkle（hydrocortisone，氢化可的松）口服颗粒剂已在美国片面上市发卖和分销，该药将经过专为罕有和慢性病患者供给办事的专业药房AnovoRx独家供给。

本年9月，Alkindi Sprinkle取得美国同意，作为一种替代疗法，用于医治17岁以下肾上腺皮质功效不全（Adrenocortical Insufficiency，AI）儿童。

值得一提的是，Alkindi Sprinkle是第一个也是独一一个获同意的氢化可的松颗粒剂，专门用于医治AI儿童患者。Alkindi Sprinkle是一种速释口服氢化可的松颗粒制剂，在室温下的保质期为3年，不须要冷藏。

南加州年夜学凯克医学院儿科传授、后天性肾上腺增生（CAH）综合护理诊所结合主任Mitchell Geffner医学博士表现：“关于60多年来自愿依附成人剂量强度氢化可的松来医治肾上腺皮质功效不全的儿童患者群体来说，Alkindi Sprinkle将是一个十分受欢送的医治计划。低剂量选择，可低至0.5毫克，将为患者供给更准确和特性化的剂量。”

Alkindi Sprinkle口服颗粒剂的同意，获得了6项临床研讨的支撑，个中包含第一个也是独一一个评价口服氢化可的松医治重生儿至8岁以下儿童AI的介入性III期研讨。

在Alkindi Sprinkle取得同意之前，口服氢化可的松是仅5mg及更高剂量的片剂制剂取得了同意。很多儿科患者须要低剂量和准确滴定的灵敏性。是以，照顾者必需切割或联系高规格氢化可的松片剂，以到达幼儿所需的低剂量，这能够招致剂量禁绝确。

Alkindi Sprinkle采取经贸易验证的技巧制作，有4种强度：0.5mg、1mg、2mg、5mg，将使临床大夫可以依据每例患者的须要，依据剂量和给药阐明停止个别化给药。

小儿肾上腺皮质功效不全（AI）是一种罕有的疾病，其特色是无法分解和释放氢化可的松（皮质醇），有时甚至是醛固酮。这会招致雄性激素过多（女性性发育异常、芳华期提早、发展终止和身体矮小）。儿童AI最罕见的方式是后天性肾上腺增生（CAH），它是由基因缺点惹起的。原发性或中枢性（二级和三级）AI患者体内皮质醇程度缺乏。体内皮质醇的削减能够会招致致命的结果，如肾上腺危象。为了生活，AI患者必需天天弥补皮质醇。Eton公司估量，在美国，小儿AI影响5000-11000名儿童。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Eton Pharmaceuticals Announces Availability of Orphan Drug ALKINDI SPRINKLE (hydrocortisone) in the United States