临床初次证明CRISPR |
![]() |
镰刀型红细胞(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种罕见的基因缺点性疾病,其配合特色是因为珠卵白基因的缺点使血红卵白中的珠卵白肽链有一种或几种分解削减或不克不及分解,从而发生有效的血红卵白。
今朝罕见的医治办法是输血(输出红细胞)或输出铁螯合剂,但易呈现中毒景象,且不克不及从基本上医治疾病,而独一根治的办法——造血移植,却存在婚配的捐赠者稀缺的情形,同时移植后的并发症也能够随时产生。基于这些情形,,即从分子程度上改正治病基因的表达,成为SCD和TDT医治的新偏向。
2020年12月5日,Sarsh Cannon研讨所、波士顿年夜学医学院等处的研讨人员在《NEJM》揭橥了题为“CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia”的文章,标明应用CRISPR-Cas9技巧编纂自体CD34+细胞,添加胎儿血红卵白表达量,可无效医治TDT和SCD。
胎儿期血红卵白由α-珠卵白和γ-珠卵白构成,跟着β-珠卵白和成体血红卵白的发生,γ-珠卵白在产后下降。研讨发明,BCL11A是红细胞γ珠卵白表达的隔绝物。是以,下调BCL11A表达,激活γ-珠卵白,可添加血红卵白含量。试验人员应用CPRSPR-Cas9技巧编纂自体CD34+细胞,特异性靶向缄默BCL11A基因,从新激活胎儿血红卵白的发生。
Sarah Cannon研讨所的Haydar Frangoul博士说:“我们正在做的是封闭开关,让细胞以为他们回到了子宫内,从而从新制作胎儿血红卵白。”
在评价10个安康捐赠者基因编纂后的CD34+细胞,研讨人员发明胎儿血红卵白程度上升至29±10.8%,而未经编纂的细胞为10.5±5.2%。
中,研讨人员选择了一名19岁的TDT女性患者和一名33岁的SCD女性患者,回输经由基因编纂的自体CD34+细胞,12个月外患者骨髓和血液中的等位基因编纂效力仍坚持较高,而且血液轮回中超99%的血红细胞表达胎儿血红卵白。今朝两位患者均反应已不须要承受输血医治。
CRISPR-Cas9技巧完成了精准靶向的,为将来基因缺点性疾病的胜利治愈供给了能够。当然,CRISPR-Cas9技巧在疾病范畴的使用才方才开端。(100yiyao.com)
医药网新闻
- 相关报道
-
- 臭名昭著的“致癌物”竟摇身一变成为抗癌分子药物?!多项研究:常见于不新鲜坚果、谷物中的黄曲霉素,其天然产物或成为精准抗癌药物 (2025-07-11)
- Nature:古代欧亚大陆病原体时空分布研究有望揭示人类传染病的历史演变 (2025-07-11)
- 医药推销回款减速度:企业资金周转按下快进键 (2025-07-11)
- 《自然》:减重影响真的很大!科学家分析近20万细胞,发现减重可逆转肥胖导致的细胞衰老,但促炎巨噬细胞持续存在,或为反弹原因 (2025-07-11)
- Nature头条:尼安德特人比我们想象的更聪明,比人类早10万年掌握“炼油”技术 (2025-07-11)
- 医保钱包开明地域再扩容,快来看看有您的他乡吗 (2025-07-10)
- STTT:上海九院李青峰/谢峰团队揭示巨痣/兽皮病致病新机制,并提出治疗新策略 (2025-07-10)
- Science重磅发现:人类成年后乃至老年时,大脑海马体中仍在持续产生新的神经元,有助于记忆和学习 (2025-07-10)
- 体脂率多少的男/女性最具吸引力?三项科学研究揭露“完美身材”:男性体脂率13-14%+肩腰比1.57;女性完美身材则更为严格 (2025-07-10)
- STTT:中科院/南开团队发现,膜蛋白TfR1可入核“劫持”p53,增强癌细胞DNA损伤修复功能,对抗化疗 (2025-07-10)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040