囊性纤维化(CF)新药!Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco获美国FDA同意，扩展实用人群!

2020年12月24日讯 /BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）医治畛域的环球引导者。近日，该公司发布，美国食物和药物治理局（）已同意扩展三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的资历范畴，归入CFTR基因存在特定渐变且基于体外数据对Trikafta医治有反馈的≥12岁CF患者。此外，Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）和Kalydeco（ivacaftor）也得到同意，别离归入了携带额定反馈性渐变的≥6岁和≥4个月CF患者。这些同意将使美国超过600例先前没有资历使用这些药物、携带常见渐变的CF患者无机会从针对其疾病基本病因的医治中获益。

在美国，Trikafta先前被同意用于携带至多一个F508del渐变的CF患者，当初被同意添加额定177个渐变；Symdeko当初被同意额定127个渐变，统共154个反馈性渐变；Kalydeco当初同意了额定59个渐变，统共97个反馈性渐变。此外，关于某些今朝有资历承受Kalydeco医治的CF患者，这次同意许可他们有资历得到Symdeko或Trikafta医治；异样地，关于那些今朝有资历得到Symdeko医治的CF患者，这次同意许可他们也有资历得到Trikafta医治。

Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani医学博士表现：“基于咱们成熟的体外模子，这次同意扩展了咱们3款CF药物的实用范畴，这证实了咱们的迷信家保持不懈地致力于完成为一切CF患者开辟医治办法的目的。咱们本日仍旧致力于帮忙每一位能够从咱们的药物中获益的患者，就像咱们20年前初次踏上征程时一样，这一紧张里程碑当初使数百名CF患者可能得到医治选择，以解决其疾病的基本起因，此中许多是第一次。”

囊性纤维化（CF）是一种常见的、延长性命的遗传病，影响环球约7.5万人。CF是一种累进的多体系疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些渐变招致CFTR卵白功效缺点或缺失惹起的。儿童必需2个出缺陷的CFTR基因（怙恃各一个）才会患上CF。

尽管有许多分歧类型的CFTR渐变可招致疾病，但绝年夜多半CF患者至多有一个F508del渐变。这些渐变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR卵白通常调理细胞膜的离子运输，基因渐变能招致卵白产品功效的毁坏或丢失。当细胞膜离子运输被中止，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个次要特征是呼吸道积累厚厚的粘液，招致呼吸困难、肺部慢性重复感化和进行性肺毁伤，终极招致灭亡。CF患者的灭亡年龄中位数为30出头。

截至今朝，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可医治环球约40000例患者，约占一切CF患者的50%。而2019岁尾最新同意的三联疗法Trikafta可将医治范畴扩展到环球90%的CF患者。

医药市场调研机构EvaluatePhamra宣布申报预测，Trikafta在2026年将成为环球最滞销TOP10药物之一，贩卖额将到达87.39亿美元，2019-2026年时代的年复合增长率到达惊人的54.3%。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Vertex Announces rovals of TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor), SYMDEKO (tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) and KALYDECO (ivacaftor) for Use in People With CF With Certain Rare Mutations