和黄医药向FDA提交索凡替尼上市申请

12月28日，和黄医药发布已开端向美国滚动提交索凡替尼用于医治胰腺和非胰腺神经内排泄瘤（NETs）的新药上市申请（NDA）的第一部门，并筹划于2021年上半年实现新药上市申请提交，这将是和黄医药的首个美国新药上市申请。

于本年初付与的疾速通道资历许可和黄医药以滚动提交的方式分批提交新药上市申请。索凡替尼的新药上市申请是基于索凡替尼两项胜利的中国III期神经内排泄瘤临床研讨，以及索凡替尼在美国医治非胰腺和胰腺神经内排泄瘤患者的数据支持。

和黄医药此前发布于新药上市申请前（pre-NDA）与FDA杀青协定，这些现有研讨数据可作为新药上市申请提交的根据。会于收到完全申请资料后会对申请进行审查并决议是否受理申请。基于欧洲药品治理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的迷信建议，这些研讨数据还将用作在2021年向EMA提交上市允许申请（MAA）的根据。

和黄医药董事总司理兼首席医学官MarekKania表现："大众跟着咱们在美国的首个新药上市申请提交开端，和黄医药进一步施行打造环球化生物医药公司的策略，将立异癌症疗法带给环球患者。神经内排泄瘤的医治亟待新的疗法，而索凡替尼在早期神经内排泄瘤患者中表示出显着的临床收益。这次向美国提交新药上市申请，标记着咱们朝在环球范畴内将索凡替尼和其他立异疗法贸易化的目的迈出了紧张一步。"大众

和黄医药筹划启动一项裁减疗程方案（Expanded Access Protocol），以确保医治选择无限的患者可能得到这种紧张的医治。一旦同意该方案的监管允许，预计将于2021年第一季度开端晚期疗程方案的注册。

于2020年4月付与索凡替尼两项疾速通道资历，用于医治胰腺和非胰腺神经内排泄瘤，并于2019年11月付与孤儿药资历，用于医治胰腺神经内排泄瘤。 神经内排泄瘤（NET）来源于与神经体系互相作用的细胞或发生激素的腺体。

神经内排泄瘤可来源于体内好多部位，最罕见于消化道或肺部，可为良性或恶性肿瘤。神经内排泄瘤通常分为胰腺神经内排泄瘤和非胰腺神经内排泄瘤。获批的靶向医治包含舒尼替尼和依维莫司，用于医治胰腺神经内排泄瘤或高度分解的非功效性胃肠道或肺神经内排泄瘤。 据Frost Sullivan公司估量，2018年美国神经内排泄瘤新病例为19，000例。值得存眷的是，与其他相比，神经内排泄瘤患者的生活期绝对较长。是以，据估量2018年美国神经内排泄瘤患者约141，000名[1]。

索凡替尼（surufatinib）是一种新型的口服酪氨酸激酶克制剂，具备抗血管天生和免疫调理双轻活性。索凡替尼可通过克制血管内皮成长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞成长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管天生，并可克制集落刺激因子1受体（CSF-1R），通过调理肿瘤相关巨噬细胞，匆匆进机体对肿瘤细胞的免疫应对。索凡替尼共同的双重机制能发生协同抗活性，使其为与其他免疫疗法的结合使用的抱负选择。

2019年11月，NMPA受理了索凡替尼用于医治非胰腺神经内排泄瘤新药上市申请，并于2019年12月归入优先审评。该新药上市申请获胜利的SANET-ep研讨数据支持。SANET-ep是一项对于索凡替尼医治早期非胰腺神经内排泄瘤患者的中国III期（clinicaltrials.gov 注册号NCT02588170）。该研讨在筹划前的中期阐发胜利到达无停顿生活期（PFS）这一预设次要疗效终点。该项研讨的踊跃成果于2019年ESMO年会上以口头申报的模式颁布，并在2020年9月同步颁发于《柳叶刀·学》[3]。SANET-ep研讨成果显示，索凡替尼下降患者的疾病停顿或灭亡危险达67%，承受索凡替尼医治患者的中位PFS显着缩短至9.2个月，而抚慰剂组患者则为3.8个月（HR 0.334；95% CI：0.223-0.499；p 0.0001）。(100yiyao.com）