Nature:基因编纂技术用于医治早衰

2021年1月7日 讯 /100医药网BIOON/ --在比来一项研讨中，研讨职员胜利地使用了DNA编纂技术，以缩短与早衰相关的遗传变异的小鼠的寿命，早衰是一种常见的遗传疾病，会招致儿童极度过早苍老，并能够年夜年夜延长其预期寿命。该研讨颁发在《Nature》杂志上。

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早衰症，也称为Hutchinson-Gilford早衰综合症，是由核纤层卵白A（LMNA）基因的渐变惹起的，此中一个DNA碱基C改动为T。这种改动会添加有毒卵白质progerin的发生，从而招致疾速老化进程。

在出身的头两年内，年夜约有四百万儿童被诊断出患有早衰，而且理论上，一切这些儿童在儿童期和芳华期都邑呈现安康成绩，这些成绩通常与老年无关，包含血汗管疾病（心脏病和中风），头发削减，骨骼成绩，皮下脂肪削减和皮肤变硬。

在这项研讨中，研讨职员使用了一种突破性的DNA编纂技术，该技术将单个DNA字母替换为另一个DNA字母而不损坏DNA，而且进一步研讨改动这种渐变能够若何影响小鼠早衰症状。

文章作者David Liu博士及其在Broad Institute的试验室在2016年开辟了根底编纂办法，该办法部门由NHGRI赞助。

Liu博士说：“ CRISPR编纂尽管具备反动性意义，但仍无奈在多种细胞中进行准确的DNA改动。咱们开辟的碱基编纂技术就像笔墨处置器中的查找和替换功效。在将一个碱基对转换为另一个碱基对方面十分无效，咱们以为这对医治早衰等疾病十分无效。”

为了测试其根底编纂办法的无效性，该团队最初与Progeria研讨基金汇合作，从早衰患者那边得到结缔组织细胞。该小组在试验室设置中使用了患者细胞内LMNA基因的根底编纂器。该医治办法可修复90％的细胞中的渐变。

取得这一胜利之后，研讨职员通过将DNA编纂混合物的单次静脉打针打针入快要出身的几只具备早衰症渐变的小鼠中，从而对基因编纂技术进行了测试。基因编纂器胜利地复原了包含心脏和被动脉在内的各类器官中年夜量细胞的LMNA基因的正常DNA序列。

医治后六个月，许多小鼠细胞类型仍坚持正确的DNA序列。在被动脉中，成果乃至比预期的要好，由于编纂后的细胞仿佛曾经代替了携带早衰渐变并加入晚期进化的细胞。最惹人瞩目的是，颠末医治的小鼠的寿命从七个月添加到快要1.5年。该研讨中使用的小鼠的均匀正常寿命为两年。（100医药网100yiyao.com） 资讯出处：

原始出处：, Nature (2021). DOI: 10.1038/s41586-020-03086-7 , www.nature.com/articles/s41586-020-03086-7