两项实验胜利医治镰状细胞性血虚症

镰状细胞性是一种性血液疾病，次要产生在非洲裔人群中。它是由血红卵白基因渐变惹起的。这种渐变招致红细胞变硬，并迫使它们酿成镰刀状。然后，这些变硬的细胞会壅闭血管，给患者带来痛苦，有时还会招致器官毁伤或。

近日，两篇颁发在《新英格兰医学杂志》上的研讨中，来自两个自力的研讨团队在针对镰状细胞性血虚的基因疗法实验中取得了胜利。

第一支来自美国、德国、加拿年夜和法国的研讨职员构成的团队，使用了CRISPR-Cas9基因编纂体系来进步镰状细胞性血虚患者胎儿血红卵白的发生。第二个团队由来自哈佛医学院的研讨职员。他们还试图进步镰状细胞血虚患者胎儿血红卵白的产量，但采取了分歧的技术，即通过病毒导入RNA，从而改动胎儿血红卵白基因的表白。

这两种新的医治方案都是的一部门，目标都是改动镰状细胞血虚的基因。在这两组病例中，大夫们都肃清了患者部门的血液，并试图使患者体内失活的基因开关生效。然后对该患者进行化学疗法以毁坏其出缺陷的细胞，新改动的随后被注入患者体内。跟着光阴的推移，这些成长成正常的血细胞，使患者解脱这种疾病带来的痛苦。两个团队的实验都取得了胜利。

使用CRISPR-Cas9的团队在年夜约17个月行进行了他们的第一次实验。到今朝为止，患者还没有表示出镰状细胞血虚相关的痛苦悲伤迹象。尔后，其他患者也获得了雷同的成果。

该研讨团队还测验考试用相似的技术医治β-地中海血虚患者。β-地中海血虚是另一种性疾病，因为与镰状细胞性血虚患者年夜致雷同的区域中的基因渐变，β-地中海血虚患者简直不发生血红卵白。

第二个研讨团队在过来的几年里，曾经在六名患者身上施行了这种手术，到今朝为止，还没有发现任何失败迹象。(100yiyao.com）

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