首个ICV打针液医治亨特综合征的酶替代疗法在日本获批 |
![]() |
近日,韩国生物制药公司GC制药公司(原名Green Cross Corporation)和总部位于东京的Clinigen K.K.发布,两家公司于2021年1月22日收到日本同意制作和贩卖Hunterase侧脑室内(ICV)打针液15 mg(通用称号:idursulfase-beta(重组)),用于医治粘多糖病II型(亨特综合征)。
粘多糖病II型是一种性溶酶体病,次要产生在男孩。它是一种全身性疾病,因为后天性缺乏溶酶体,招致神经、骨骼、枢纽关头和器官呈现各类症状,溶酶体是一种酶,具备分化体内不用要的脂类和糖类的作用。今朝的尺度医治办法是酶替代疗法(ERT)和对症医治。2019年2月,Sangamo Therapeutics发布了首个永恒改动粘多糖病II型患者DNA的“体内”人类基因编纂疗法,其使用锌指核酸酶进行基因编纂的统一光阴开端进行。
两家药企引见,通过静脉打针给药的酶替代疗法药物曾经在日本和其他国度用于医治Ⅱ型粘多糖病的全身症状。然而,今朝还没有针对中枢神经体系症状的医治药物,约70%的患者患有中枢神经体系症状。
GC制药公司最新同意的Hunterase ICV打针剂15mg,间接保送到脑室,可以达到年夜脑细胞和中枢神经体系。它无望缓解疾病的某些方面,如精力活动发育缓慢。Hunterase?(idursulfase beta)是一种恒久医治粘多糖病II型患者的药物。idursulfase beta是iduronate-2-sulfatase溶酶体马来酸酶的一种纯化模式:重组人iduronate-2-sulfatase(rhI2S)。Hunterase的无效性和平安性在两项临床研讨中获得了证明,研讨继续光阴为24-52周,此中包含年龄在38个月到35岁之间的亨特综合征男性患者。
在研讨的次要研讨者、国度儿童安康倒退中间临床试验室医学部主任Torayuki Okuyama博士进行的I/II期研讨的成果显示,Hunterase证实脑脊液中的硫酸乙酰肝素显着削减,而硫酸乙酰肝素被以为是招致认知倒退缓慢的症结因素。
本次同意是天下上任何一个国度初次同意Hunterase ICV打针剂。Hunterase ICV打针液15mg是天下上第一种也是独一一种医治粘多糖病II型病中枢神经体系症状的药物。(100yiyao.com)
医药网新闻
- 相关报道
-
- 医药推销回款减速度:企业资金周转按下快进键 (2025-07-11)
- 《自然》:减重影响真的很大!科学家分析近20万细胞,发现减重可逆转肥胖导致的细胞衰老,但促炎巨噬细胞持续存在,或为反弹原因 (2025-07-11)
- Nature头条:尼安德特人比我们想象的更聪明,比人类早10万年掌握“炼油”技术 (2025-07-11)
- 医保钱包开明地域再扩容,快来看看有您的他乡吗 (2025-07-10)
- STTT:上海九院李青峰/谢峰团队揭示巨痣/兽皮病致病新机制,并提出治疗新策略 (2025-07-10)
- Science重磅发现:人类成年后乃至老年时,大脑海马体中仍在持续产生新的神经元,有助于记忆和学习 (2025-07-10)
- 体脂率多少的男/女性最具吸引力?三项科学研究揭露“完美身材”:男性体脂率13-14%+肩腰比1.57;女性完美身材则更为严格 (2025-07-10)
- STTT:中科院/南开团队发现,膜蛋白TfR1可入核“劫持”p53,增强癌细胞DNA损伤修复功能,对抗化疗 (2025-07-10)
- Nat Commun:大脑“幕后操控者”现身!科学家揭秘纹状体星形胶质细胞如何影响机体肥胖与代谢? (2025-07-09)
- Gut:四川大学团队发现肠癌“催肥肝脏”,为后续肝转移作铺垫的关键机制 (2025-07-09)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040