首个ICV打针液医治亨特综合征的酶替代疗法在日本获批

近日，韩国生物制药公司GC制药公司（原名Green Cross Corporation）和总部位于东京的Clinigen K.K.发布，两家公司于2021年1月22日收到日本同意制作和贩卖Hunterase侧脑室内（ICV）打针液15 mg（通用称号：idursulfase-beta（重组）），用于医治粘多糖病II型（亨特综合征）。

粘多糖病II型是一种性溶酶体病，次要产生在男孩。它是一种全身性疾病，因为后天性缺乏溶酶体，招致神经、骨骼、枢纽关头和器官呈现各类症状，溶酶体是一种酶，具备分化体内不用要的脂类和糖类的作用。今朝的尺度医治办法是酶替代疗法（ERT）和对症医治。2019年2月，Sangamo Therapeutics发布了首个永恒改动粘多糖病II型患者DNA的“体内”人类基因编纂疗法，其使用锌指核酸酶进行基因编纂的统一光阴开端进行。

两家药企引见，通过静脉打针给药的酶替代疗法药物曾经在日本和其他国度用于医治Ⅱ型粘多糖病的全身症状。然而，今朝还没有针对中枢神经体系症状的医治药物，约70%的患者患有中枢神经体系症状。

GC制药公司最新同意的Hunterase ICV打针剂15mg，间接保送到脑室，可以达到年夜脑细胞和中枢神经体系。它无望缓解疾病的某些方面，如精力活动发育缓慢。Hunterase？（idursulfase beta）是一种恒久医治粘多糖病II型患者的药物。idursulfase beta是iduronate-2-sulfatase溶酶体马来酸酶的一种纯化模式：重组人iduronate-2-sulfatase（rhI2S）。Hunterase的无效性和平安性在两项临床研讨中获得了证明，研讨继续光阴为24-52周，此中包含年龄在38个月到35岁之间的亨特综合征男性患者。

在研讨的次要研讨者、国度儿童安康倒退中间临床试验室医学部主任Torayuki Okuyama博士进行的I/II期研讨的成果显示，Hunterase证实脑脊液中的硫酸乙酰肝素显着削减，而硫酸乙酰肝素被以为是招致认知倒退缓慢的症结因素。

本次同意是天下上任何一个国度初次同意Hunterase ICV打针剂。Hunterase ICV打针液15mg是天下上第一种也是独一一种医治粘多糖病II型病中枢神经体系症状的药物。(100yiyao.com）