上市30年12个顺应症!美国FDA同意艾伯维肉毒素Botox(保妥适)：医治儿童神经源性逼尿肌适度运动症!

2021年02月16日讯 /BIOON/ --艾伯维（AbbVie）近日发布，美国食物和药物治理局（）已同意Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A），用于医治年龄≥5岁、对立胆碱能药物应对不敷或不耐受的儿科患者，医治与神经疾病相关的逼尿肌（膀胱肌）适度运动症。这一里程碑标记着Botox在美国获批的第12个医治顺应症。

值得一提的是，Botox是第一种也是独一一种被同意用于医治神经源性逼尿肌适度运动症儿童患者的神经毒素。当初，关于抗胆碱能药物应对不敷的神经源性逼尿肌适度运动症儿童患者，领有了一种在手术干涉前使用的新医治选择。Botox通过阻断神经激动向肌肉（在本顺应症中为膀胱肌肉）的通报，选择性地阻止神经肌肉接头处神经递质乙酰胆碱的开释，临时削减肌肉膨胀。

神经源性逼尿肌适度运动症产生在脊髓和膀胱不克不及无效沟通时，这能够与脊柱裂和脊髓毁伤等神经疾病无关。成果，膀胱肌肉不禁自立地膨胀，添加了膀胱内的压力，下降了膀胱容量，这会招致患者频仍而不测地漏尿。跟着光阴的推移，膀胱压力升高也会招致膀胱和肾脏毁伤。

儿童神经源性逼尿肌适度运动症有多种起因，如横纹肌炎、脊髓毁伤、脊柱裂；此中，脊柱裂最为罕见，在美国每年出身的400多万婴儿中影响约1500-2000名婴儿。90%以上的脊柱裂患者存在泌尿体系症状。

这次新顺应症同意，基于一项随机、双盲3期研讨的数据。该研讨在100多例神经源性逼尿肌适度运动儿童患者中展开，评价了Botox的平安性和无效性，并进行了一项恒久扩大研讨。3期研讨的成果标明，逼尿肌内打针Botox 200单元（不超过6U/kg）可削减白昼的尿失禁发生发火，这是该研讨的次要终点，并在第6周（次要光阴点）下降最年夜膀胱压力和添加膀胱容量。研讨中最罕见的为菌尿（20%）、尿路感化（7%）、白细胞尿（7%）和血尿（3%）。

神经源性逼尿肌适度运动症（图片起源：epainassist.com）

艾伯维BOTOX Neurotoxins高级副总裁兼首席迷信官Mitchell F.Brin医学博士表现：“Botox是第一种被同意用于采取抗胆碱能药物病情节制不敷的神经源性逼尿肌适度运动症儿童的神经毒素。这一里程碑标记着Botox在美国获批的第12个医治顺应症，为儿科产物组合添加了另一项同意的用途。在咱们30年Botox研讨和开辟传统的根底上，咱们持续坚持不懈地谋求神经毒素立异，以解决整个医治畛域未获得知足的医疗需求。”

德克萨斯州儿童病院儿科泌尿科主任、贝勒医学院泌尿学传授Paul F.Austin医学博士表现：“许多患有根底神经疾病的儿童能够会跟着光阴的推移呈现膀胱和肾脏毁伤，这突出了医治的紧张性。在照顾护士神经源性逼尿肌适度运动的患儿时，咱们尽力下降膀胱压力，添加膀胱容量。此前，除手术外，医治方案次要局限于抗胆碱能药物，但恒久使用还需郑重思索。无效地治理神经源性逼尿肌适度运动必要继续的照顾护士，对替代医治选择存在着高度未知足的需求。Botox具备经证实的平安性和无效性，将为承受抗胆碱能药物未能充沛治理病情的儿科患者提供一种新的医治选择。”

Botox（保妥适）由艾尔建（已被艾伯维收买）研制，该药的主身分为高度纯化的A型肉毒杆菌毒素，是一种神经传导的阻断剂，用以医治适度沉闷的肌肉。Botox最早于1989年获批，用于医治脸痉挛和斜视，2000年同意用于颈部肌张力阻碍，之落后一步拓展到美容畛域，包含除皱、瘦脸、打消眉间纹和鱼尾纹等。近些年，Botox还被同意医治上肢痉挛、慢性偏头痛、神经性尿失禁、膀胱适度运动症、痉挛和重大腋下出汗（腋下多汗症）等多种顺应症。

Botox是环球第一种被同意的A型肉毒杆菌毒素医治产物。在美国，截至今朝，Botox已被同意用于12个医治顺应症。在过来的30年中，环球各地已贩卖超过超过一亿瓶Botox 和Botox Cosmetic（肉毒杆菌毒素A），在迷信和医学期刊上颁发了超过3700篇文章。Botox 神经毒素是环球研讨最普遍的药物之一。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：BOTOX? (onabotulinumtoxinA) Receives roval for Pediatric Detrusor Overactivity Associated with a Neurologic Condition