PNAS：新型药物可用于医治致命性儿童疾病

2021年2月24日讯/100医药网BIOON/---迷信家们曾经找到了一种“拯救”基因渐变的肌肉细胞的办法，从而为能够的新的医治办法解决了常见的儿童疾病，例如杜氏肌养分不良症。 这项研讨由埃克塞特年夜学和诺丁汉年夜学牵头，颁发在《PNAS》杂志上。这项研讨使用了埃克塞特年夜学正在开辟的新型药物，该药物通过为代谢能提供代谢发生能量的燃料来“从新编程”肌肉细胞中的线粒体。

（图片起源吗：Www.pixabay.com） DMD是一种遗传疾病，是由称为肌养分不良卵白的基因渐变惹起的，该基因招致进行性不行逆的肌肉变性和肌有力。其症状包含肌肉萎缩，招致儿童行走才能降低。今朝，该病的医治办法包含类固醇，如泼尼松，但反作用非常罕见。这项研讨由英国医学研讨委员会和美国线粒体疾病基金会独特赞助，由诺丁汉的Nate Szewczyk传授和埃克塞特的Matt Whiteman传授引导，侧重研讨了在肌养分不良卵白基因缺失或缺失机改善肌肉性能的将来替代办法。

由澳年夜利亚，美国，荷兰和德国以及英国的迷信家构成的研讨小组起首使用线虫（C. elegans），然后使器具有影响肌肉力气的特定基因渐变的小鼠，这些渐变与招致人类DMD的渐变相婚配。研讨小组发现这些植物的步态，活动和肌肉力气均存在缺点，而且其肌肉线粒体（担任细胞能量调理的巨大细胞器）的构造也存在显明缺点。

这些植物的代谢酶同时处于较低程度，这些代谢酶可用于在肌肉中天生气体递质硫化氢。用一种名为NaGYY的化合物医治这些植物，该化合物替代了丧失的硫化氢，可以像照顾护士药物泼尼松一样部门逆转某些肌肉和线粒体的缺点。然则，使用化合物AP39用硫化氢特同性靶向线粒体也显示出雷同的后果，但剂量下降了370万倍。

美国俄亥俄州肌肉骨骼与精神病学研讨所的Nate Szewczyk传授评论说：“类固醇长短常无效和平安的药物，但永劫间使用会招致后果削弱，而且能够会带来一些十分令人不愉快且改动生存的反作用。咱们在研讨中使用的不是类固醇，它们的作用与这些药物在肌肉功效上的改善十分类似，然则剂量要低得多，并且由于它们不是类固醇，以是不太能够发生类固醇惹起的反作用，例如肌肉有力和抵制感化的才能降低”。

Rebecca Ellwood弥补说：“在地球上的性命起首呈现于富含硫化物的情况中，而且在被当今的氧气所代替之前凋敝了数十亿年。咱们的细胞和线粒体始终坚持着制作和使用少少量性命的才能。硫化物坚持安康。咱们的研讨当初标明，在DMD模子中，这种代谢路径是出缺陷的，为纠正这种缺点提供了医治干涉的后劲。”（100医药网 100yiyao.com）

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