遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法!血浆激肽开释酶克制剂Orladeyo(berotralstat)在欧盟获批!

HAE发生发火（图片起源：genassistabcs.com）

2021年07月12日讯 /BIOON/ --BioCryst制药公司在近日举办的2021年欧洲过敏与临床学会（EAACI）线上线下混合上颁布了Orladeyo（berotralstat，胶囊剂）医治性血管水肿（HAE）症结3期APeX-2实验的新数据。成果显示，在实验开端时随机分派承受逐日一次口服150mg剂量Orladeyo的患者，在第25-96周时代，每月均匀发生发火率较基线均匀下降了80%。在统一时期内，17个月中有16个月，发生发火中位数也从基线的2.7次/月下降至每月0.0次。

与实验的第1部门（0-24周）和第2部门（25-48周）相比，Orladeyo在第3部门（49-96周）医治时代的耐受性优越、申报的药物相关不良变乱较少。进入实验的患者中，有81%实现了实验。

BioCryst首席医疗官William Sheridan表现：“来自咱们临床名目医治2年的恒久数据，增强了Orladeyo显著、继续削减HAE发生发火的恒久疗效和平安性。这些成果与咱们推出Orladeyo以来，在事实天下中许多患者的阅历是一致的。Orladeyo是解决患者需求的一个症结驱动因素，咱们曾经看到患者正在从打针型预防药物和打针型急性医治药物转向逐日口服一次Orladeyo来节制HAE发生发火。”

Orladeyo活性药物身分berotralstat化学构造（图片起源：probechem.cn）

Orladeyo第一个被同意用于预防HAE发生发火的靶向口服疗法。该药是一种口服、逐日一次的药物，用于年龄12岁及以上的儿童和成人患者，预防HAE发生发火。2020年12月、2021年1月、2021年4月，Orladeyo别离在美国、日本、欧盟得到同意，该药的同意上市为始终等候口服预防性医治选择的HAE患者的医治带来了严重停顿，将帮忙加重患者的医治负担。

Orladeyo的活性药物身分为berotralstat，这是一种新型、口服、逐日一次、强效、选择性人血浆激肽开释酶克制剂，通过下降血浆激肽开释酶的活性发扬作用。该药开辟用于HAE患者，预防和医治血管水肿发生发火。今朝，BioCryst公司正在开辟berotralstat的2种制剂，胶囊剂开辟用于预防HAE发生发火，口服液体系体例剂用于医治急性HAE发生发火。

berotralstat作用机制

APeX-2实验中Orladeyo（150mg）医治的HAE患者按需用药（on-demand medication）削减：在承受逐日一次口服Orladeyo 150mg医治、而且发生发火率较基线降低≥50%的患者中，按需用药（剂/月）从基线至第24周削减了78%。在发生发火率较基线降低≥70%的患者中，按需用药从基线至第24周削减了85%，每月按需用药削减了2.2剂。

Orladeyo医治的HAE青少年患者表示出继续的低发生发火率：在开放标签平安性研讨APeX-S中，对逐日一次口服Orladeyo 150mg医治的青少年患者（年龄12-17岁）进行的阐发显示，第4周的均匀发生发火率（SEM）为0.4次/月，通常继续直至第48周。在医治的48周内，这些青少年患者的均匀发生发火率为0.0次/月。超过70%的患者在第4至第48周内没有发生发火。Orladeyo在APeX-S研讨中的耐受性优越。

Orladeyo在COVID-19时代表示出继续的低HAE发生发火率：压力是HAE发生发火的诱因，比来颁发的大夫和患者查询拜访数据显示，因为与COVID-19年夜风行相关的压力添加，患者申报的HAE发生发火率添加（COVID前：1.5次/3个月，COVID时代：4.4次/3个月）。在APeX-S实验中，对承受逐日一次口服Orladeyo 150mg医治的HAE患者进行的一项阐发标明，每月HAE发生发火率，包含COVID前和COVID时代，一直坚持在较低程度（ 1次/月）。承受Orladeyo医治的患者，在高度社会压力和捣乱时代坚持较低的发生发火率。（100医药网100yiyao.com）

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