全身性重症肌无力(gMG)新药！优必皮下注射FcRn靶向单克隆抗体Rozanolixizumab期临床成功！

重症肌无力(来源：10faq.com)

2021年12月12日/Bion/-UCB最近公布了三期my care研究的正面顶线结果。该研究正在评估rozanolixizumab和安慰剂治疗成人系统性重症肌无力(gMG)的疗效和安全性。Rozanolixizumab是一种通过皮下注射(SC)靶向新生儿Fc受体(FcRn)的单克隆抗体。

结果显示，研究达到主要终点：治疗第43天，与基线相比，rozanolixizumab治疗组重症肌无力患者日常生活活动能力(MG-ADL)总评分发生统计学和临床变化。此外，本研究的所有次要终点也达到统计学显著性。在这项研究中，rozanolixizumab耐受性良好，没有发现新的安全信号。

Rozanolixizumab是一种正在研究中的FcRn靶向单克隆抗体，它以高亲和力特异性结合人FcRn。通过阻断FcRn与IgG的相互作用，可以加速IgG的分解代谢，降低致病性IgG自身抗体水平。目前，rozanolixizumab正被开发用于治疗由致病性IgG自身抗体驱动的多种性疾病，包括gMG、特发性免疫性血小板减少症(ITP)、与抗髓磷脂少突胶质细胞糖蛋白免疫球蛋白G抗体(MOGAD-IgG)相关的疾病以及性脑炎(AIE)。

rozanolixizumab的安全性和有效性尚未确定，也没有任何全球监管机构批准其任何适应症。my care研究的最终数据和其他细节将在2022年的医学会议上公布。

上述令人鼓舞的发现显示了rozanolixizumab在治疗gMG中的潜力，并进一步加强了抑制FcRn可能是治疗这种疾病的有希望的方法。根据这些结果，优视比预计从2022年第三季度开始在美国、欧盟和日本提交rozanolixizumab治疗gMG的申请文件。

下一代FcRn疗法(图片来自文献：PMID31404703，点击图片查看大图)

除了rozanolixizumab，Youshibi还在调查其药物zilucoplan(补体成分5的肽抑制剂，C5抑制剂)是否能为gMG患者提供患者价值。RAISE研究的初步结果预计将在未来几周内公布。zilucoplan的安全性和有效性尚未确定，该药物也未被任何全球监管机构批准任何适应症。

重症肌无力的治疗选择非常有限。鉴于该疾病可引起多种症状，其中一些可能需要紧急干预或住院治疗，因此迫切需要新的治疗方案来解决MG患者明显未得到满足的医疗需求。

上述两种药物具有不同但潜在互补的作用机制，有望为酸奶提供独特的机会，为患者和医疗专业人员提供灵活性，并为他们提供最适合其个人需求的药物选择。

重症肌无力是由致病性IgG介导的神经肌肉疾病，严重影响生活质量。这种疾病的症状和目前治疗的副作用可能会对患者的生活造成巨大的损害。MG会对患者的生活和独立性产生毁灭性的影响，可能会影响吞咽、说话、行走甚至呼吸的能力。此外，每个患者都会经历MG的不同过程，这使得疾病管理不可预测。

再鼎医药合作产品efgartigimod的机理(点击图片查看大图)

目前，由再鼎医药合作伙伴Argenx开发的FcRn拮抗剂efgartigimod用于治疗gMG的市场应用正在接受美国、日本和欧盟监管机构的审查。在美国，预计审查决定将于2021年12月17日做出。

如果获得批准，efgartigimod将成为第一个也是唯一一个获得监管批准的FcRn拮抗剂，这将为gMG患者带来开创性的靶向治疗。关键的3期ADAPT试验结果显示，efgartigimod治疗可显著提高gMG患者的力量和生活质量。特别是，大多数接受efgartigimod治疗的患者在给药的前两周观察到临床上显著的改善。这些结果对MG社区具有重要意义。

Efgartigimod是一种正在研究的抗体片段，旨在降低致病性IgG抗体，阻断IgG循环。Efgartigimod可与FcRn结合，FcRn在全身广泛表达，在防止IgG抗体降解中起核心作用。阻断FcRn可降低IgG抗体的表达水平，可治疗由致病性IgG抗体驱动的已知性疾病，包括引起肌肉无力的慢性疾病——重症肌无力(MG)；寻常型天疱疮(PV)，一种以严重皮肤起泡为特征的慢性皮肤病；免疫性血小板减少症(ITP)，一种以瘀斑和出血为特征的慢性疾病；慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)，一种由神经系统损伤引起的运动障碍疾病。

2021年1月6日，雷丁药业与argenx宣布达成独家授权合作，雷丁药业将负责推动efgartigimod在大中华区(包括mainland China、香港、台湾省和澳门)的开发和商业化。(100yiyao.com 100医疗网)