儿童抗凝治疗！FDA批准Xarelto用于两种儿科适应症:治疗和预防血凝块！

VTE(来源：youthbiomed.home.blog)

2021年12月21日/比昂/-让桑制药公司，强生公司的子公司；Johnson (JNJ)，最近宣布，美国美国食品药品监督管理局()已批准口服抗凝药Xarelto(利伐沙班，俗称利伐沙班)用于两种儿科适应症：(1)用于儿科患者从出生到18岁以下，至少在首次胃肠外给药后5天。(2)用于小儿先天性心脏病，年龄2岁，接受过丰潭手术，Xarelto用于血栓预防。

这一批准标志着18岁以下儿童患者抗血栓治疗的重大进展。Xarelto是一种口服Xa因子抑制剂，该批准包括一种新的基于体重的口服混悬剂。对于这两种儿科适应症，Xarelto的剂量取决于体重，患者可以口服混悬液或片剂。

值得一提的是，Xarelto是美国唯一批准的用于Fontan手术后儿科患者血栓一级预防的直接口服抗凝剂(DOAC)，也是美国市场唯一能为儿科患者提供灵活、体重调节剂量选择的DOAC。

虽然VTE在成年人中更常见，但血凝块在儿童中仍然是一个严重的问题。在美国，每10，000名住院儿科患者中约有58人受到影响，而且发病率还在上升。患有其他疾病(如传染病、活动性癌症)或手术(如丰潭手术)的儿童可能更容易出现血凝块。Fontan手术是在只有一个功能心室的儿童中进行的，目的是将血液从下体转移到肺部。

目前的医学指南有限，建议对有血栓形成或血栓复发风险的儿科患者给予标准抗凝治疗，如华法林或肝素。通常，医生必须根据年轻患者这些治疗的有限数据来调整成人剂量。此外，对于其中一些治疗，这可能意味着痛苦的注射、饮食限制、定期实验室监测——，所有这些对年轻患者及其护理人员来说都特别具有挑战性。

2021年，强生；Johnson Partners(拜耳)在加拿大、欧盟、英国、日本、瑞士和拉丁美洲获得了Xarelto儿科适应症的批准：对于从出生到18岁以下的儿科患者，在接受至少5天的初始肠外抗凝治疗后，Xarelto用于治疗VTE和预防VTE复发。

批准是基于对成年患者进行充分且良好控制的Xarelto研究的证据，以及Xarelto在儿科患者中进行的两项3期临床试验的数据：(1)EINSTEIN-Jr，该试验在以前为VTE的儿科患者中进行；(2)UNIVERSE，用于近期丰潭手术后有VTE风险的儿科患者。值得一提的是，EINSTEIN-Jr是评估VTE儿科患者治疗效果的最大临床试验，UNIVERSE是首个测试NOAC预防先天性心脏病患儿Fontan手术后血栓栓塞的临床试验。

VTE影响着所有年龄段的人。目前，儿童VTE的治疗通常依赖静脉抗凝剂，需要实验室监测和剂量调整。目前，儿童抗凝治疗方案主要基于观察数据和成人数据的外推。

利伐沙班(Rivaroxaban)是一种新型口服抗凝剂(NOAC)，是世界上使用最广泛的非维生素K拮抗剂。它以Xarelto的名义销售。截至目前，Xarelto已获批11个治疗适应症，是DOAC所有适应症中适应症最多的，也是研究最多的同类口服Xa因子抑制剂。

Xarelto在不同国家有不同的适应症。与其他NOAC药物相比，Xarelto可为广泛的静脉血栓栓塞症(VTE)和动脉血栓栓塞症(VAT)患者提供保护：(1)用于具有一种或多种危险因素的成人非瓣膜性心房颤动(AF)患者，预防卒中和全身性栓塞；(2)治疗成人肺栓塞；(3)治疗成人深静脉血栓形成；(4)预防成人深静脉血栓和肺栓塞复发；(5)在接受选择性髋关节置换的成年患者中预防静脉血栓栓塞(VTE)；(6)在接受选择性膝关节置换的成年患者中预防静脉血栓栓塞(VTE)；(7)在急性冠状动脉综合征后心脏生物标志物升高的成年患者中，单独联合阿司匹林或阿司匹林氯吡格雷/噻氯匹定预防动脉粥样硬化性血栓事件的发生；(8)用于具有高缺血风险的慢性冠状动脉疾病(CAD)或症状性外周动脉疾病(PAD)的成年患者，预防动脉粥样硬化性血栓事件；(9)用于治疗静脉血栓栓塞症(VTE)和预防18岁以下儿童和青少年首次胃肠外抗凝治疗至少5天后VTE复发；(10)对于从出生到18岁以下的儿科患者，在初始胃肠外抗凝治疗至少5天后，使用Xarelto治疗静脉血栓栓塞症(VTE)并降低复发VTE的风险；(11)用于小儿先天性心脏病，年龄2岁，接受过丰坦手术，Xarelto用于血栓预防。

利伐沙班由拜耳发现，目前正与杨森研发公司联合开发；d公司。Xarelto由拜耳在美国境外上市，由让桑制药公司在美国上市。2020年，Xarelto全球销售额将达到75亿美元。(100yiyao.com 100医疗网)