治疗儿童癫痫的罕见新药！芬氟拉明口服液在美国和欧洲申请了一项新的适应症:伦诺克斯治疗

来源：原创网站2021-12-27 01:31

与安慰剂相比，芬替普拉可以显著降低癫痫发作和跌倒的频率。

2021年12月26日/Bion/-Zogenix是一家致力于开发罕见病药物的制药公司。近日，该公司宣布已向欧洲药品管理局(EMA)提交芬特普拉(芬氟拉明，fenfluramine)口服溶液的II类变更申请：用于治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)相关的癫痫，这是一种高度耐药的儿童癫痫。如果获得批准，该申请将把芬特普拉在欧洲的应用扩大到LGS治疗。

2021年11月，美国美国食品药品监督管理局()接受了Fintepla的新补充药物(sNDA)申请，并授予优先审查权：治疗与LGS相关的癫痫。

在美国和欧盟，Fintepla于2020年6月和12月获得批准：用于2岁的患者治疗与Dravet综合征(DS)相关的癫痫。此前，芬特普拉被美国授予LGS和DS的突破性药物资格(BTD)。

LGS和DS是两种罕见且往往是灾难性的儿童癫痫发作，其特点是发病早、发作类型多样、发作频率高、严重的精神障碍和治疗困难。

芬替普拉是一种低剂量芬氟拉明液体制剂，可以通过调节5-羟色胺受体和-1受体的活性来降低癫痫发作的频率(见参考文献)。

LGS是一种罕见而严重的癫痫。几乎所有患者都有高度的治疗抵抗和终身癫痫发作。因此，即使在目前的治疗计划下，频繁的跌倒和受伤以及认知障碍也会限制患者和护理人员的生活质量。安慰剂对照III期研究1601研究的结果显示，芬替普拉治疗可显著降低癫痫发作频率(主要终点)和跌倒频率(关键次要终点)，具有良好的安全性和耐受性。如果获得批准，芬特普拉将为这些患者和有需要的家庭提供一个重要的新治疗选择。

弗莱明-分子结构式(图片来源：Wikipedia.org)

芬替普拉治疗LGS相关癫痫发作的新适应症的应用，基于研究1601的数据。这是一项多中心的全球LGS试验，分为两个部分：第一部分是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估目前芬替普拉患者抗癫痫方案的安全性、耐受性和有效性。在这项研究中，纳入了263名年龄在2-35岁的患者，尽管他们接受了一种或多种抗癫痫药物的治疗，但病情仍未得到控制(AED)。在研究中，患者被随机分为三组：芬特普拉(0.7毫克/千克/天，最大日剂量为26毫克；N=87)、芬替普拉(0.2毫克/千克/天，n=89)、安慰剂(n=87)。

该组患者的中位年龄为13岁，29%的患者18岁。他们服用了1-4种aed，之前平均尝试或停用过其他7种aed。每组跌倒的中位基线频率为每月77次。在确定4周的基线跌倒频率后，随机患者在2周的滴药期内滴定其剂量，随后是12周的固定剂量维持期。完成第1部分的患者有资格进入第2部分，这是一项为期12个月的开放标签扩展研究，旨在评估芬替普拉的长期安全性、耐受性和有效性。

结果显示，研究达到了主要终点：根据基线检查、滴定和维持治疗期的变化，芬替普拉0.7mg/kg/天的剂量在降低点滴发作频率方面优于安慰剂(每月点滴频率相对于基线的中位变化为26.5% vs 7.8%，p=0.0012)，数据具有高度统计学意义。使用参数分析，芬替普拉治疗组的平均月跌倒频率(0.7毫克/千克/天)比安慰剂组低26.5%(P=0.0034)。此外，与安慰剂相比，Fintepla(0.7mg/kg/天)在关键二级疗效指标上也显示出统计学上的显著改善，包括跌倒频率临床显著降低的患者比例(50%) (25.3% vs 10.3%，P=0.0165)，临床总体改善评分(CGI-I)与基线相比显示出改善的患者比例(48.8% vs 33.8%，p=0.0567)，以及CGI-I显示出显著改善的患者比例

本研究的另一个次要终点：低剂量芬特普拉(0.2mg/kg/天)从基线到治疗期将每月跌倒频率降低了13.2%，但这种变化与安慰剂相比没有统计学意义(p=0.0915)。在研究中，芬替普拉的总体耐受性良好，不良事件与该公司之前两项Dravet综合征III期研究中观察到的事件一致。(100yiyao.com 100医疗网)

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